Miosite immuno-mediata | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici

Studio clinico sugli effetti di YTB323 nei pazienti con miopatie infiammatorie gravi e difficili da trattare

Fri, 24 Apr 2026 09:29:14 +0000

Questo studio clinico si concentra su persone affette da miopatie infiammatorie idiopatiche severe e refrattarie, una condizione in cui i muscoli si infiammano senza una causa nota e non rispondono bene ai trattamenti standard. Il trattamento principale in esame è il rapcabtagene autoleucel, noto anche con il codice YTB323, che è una terapia cellulare avanzata. Questo trattamento verrà confrontato con altre terapie scelte dal medico curante del partecipante.

Lo scopo dello studio è valutare se il rapcabtagene autoleucel possa offrire un miglioramento significativo nei sintomi della malattia rispetto ad altri trattamenti. I partecipanti riceveranno una singola infusione di rapcabtagene autoleucel e saranno monitorati per un anno per osservare i cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita. Durante lo studio, verranno utilizzati anche altri farmaci come rituximab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, tacrolimus, micofenolato mofetile, acido micofenolico e tocilizumab, a seconda delle necessità del trattamento.

Lo studio mira a dimostrare che il rapcabtagene autoleucel può portare a un miglioramento moderato nel punteggio totale di miglioramento (TIS) entro 52 settimane. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo studio offre l’opportunità di esplorare nuove opzioni terapeutiche per una condizione difficile da trattare.

Studio sull’efficacia di Upadacitinib in pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche dopo sospensione di immunoglobuline endovenose

Fri, 24 Apr 2026 09:25:04 +0000

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie muscolari infiammatorie, note come *miopatie infiammatorie idiopatiche*. Queste includono condizioni come *polimiosite*, *dermatomiosite*, *sindrome antisintetasi*, *miopatia necrotizzante immuno-mediata* e *miosite da sovrapposizione*. Queste malattie causano debolezza muscolare e infiammazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato *Upadacitinib*, che viene somministrato in compresse a rilascio prolungato da 30 mg. Lo studio prevede anche l’uso di un *placebo*, che è una sostanza senza principi attivi.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di *Upadacitinib* nei pazienti con queste malattie dopo l’interruzione di un trattamento precedente con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG). I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà *Upadacitinib* e l’altro il *placebo*. Lo studio durerà diverse settimane, durante le quali i medici monitoreranno la stabilità della malattia senza l’uso di IVIG.

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno se i pazienti mantengono una condizione stabile senza IVIG e confronteranno i risultati tra chi assume *Upadacitinib* e chi assume il *placebo*. Saranno valutati anche altri aspetti come la forza muscolare, il dolore e la qualità della vita. L’obiettivo è capire se *Upadacitinib* può essere un trattamento efficace per queste malattie muscolari infiammatorie.