L’obiettivo della ricerca è valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento sperimentale chiamato CABA-201. Questo farmaco è costituito da cellule T con recettore antigenico chimerico specifico per CD19, ovvero cellule del sistema immunitario che sono state modificate in laboratorio per riconoscere e colpire specificamente determinati tipi di cellule responsabili della malattia. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, un metodo che consiste nel far passare il farmaco direttamente nel sangue attraverso una vena.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per identificare eventuali effetti indesiderati. Verranno eseguiti controlli per misurare la presenza di cellule specifiche nel sangue, i livelli di enzimi muscolari, che sono sostanze rilasciate dai muscoli quando sono danneggiati, e la presenza di autoanticorpi, ovvero proteine che per errore attaccano i tessuti sani del corpo.