Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia con cellule T modificate nei pazienti con malattie autoimmuni che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Si tratta di uno studio di fase uno e due, che significa che si sta ancora verificando se il trattamento è sicuro e come funziona in questo gruppo di pazienti. Durante lo studio, ai partecipanti verrà somministrato il farmaco attraverso infusione endovenosa, cioè direttamente in vena. Prima della somministrazione delle cellule modificate, verranno prelevate cellule T dal sangue del paziente che saranno poi modificate in laboratorio. I pazienti riceveranno anche altri farmaci per preparare il corpo a ricevere le cellule modificate.

Lo studio valuterà principalmente se si verificano effetti collaterali importanti come la sindrome da rilascio di citochine, una reazione che può causare febbre e altri sintomi quando le cellule modificate diventano attive nel corpo, o problemi neurologici chiamati sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie. I partecipanti saranno monitorati attentamente per verificare la comparsa di questi e altri effetti collaterali che potrebbero interessare diversi organi. Lo studio richiederà visite regolari e controlli per valutare la sicurezza del trattamento e come il corpo risponde alla terapia nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del cizutamig nelle persone con queste malattie infiammatorie gravi che non hanno risposto ai trattamenti precedenti, e verificare se il farmaco può migliorare i sintomi della malattia. Durante lo studio i partecipanti riceveranno cizutamig attraverso infusione endovenosa, cioè il farmaco viene somministrato direttamente in vena. I medici controlleranno attentamente eventuali effetti collaterali, in particolare la sindrome da rilascio di citochine e la sindrome da neurotossicità associata alle cellule immunitarie, che sono reazioni che possono verificarsi quando il sistema immunitario viene stimolato dal trattamento.

I partecipanti saranno seguiti per valutare come cambia la loro malattia nel tempo, misurando diversi aspetti come l’attività della malattia, la funzione fisica, la qualità della vita e la stanchezza. Per ogni malattia vengono utilizzate misure specifiche: per l’artrite reumatoide si valuterà il numero di articolazioni gonfie e dolenti, per la sclerosi sistemica si misurerà l’ispessimento della pelle e la funzione dei polmoni, per le miopatie infiammatorie si controllerà la forza muscolare e l’infiammazione, e per la sindrome di Sjögren si valuteranno i sintomi di secchezza e l’attività generale della malattia. Lo studio osserverà anche se i partecipanti possono ridurre l’uso di altri farmaci, come i corticosteroidi, e quanto tempo rimangono senza ricadute della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del trattamento con CNTY-101 nei pazienti con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con una fase iniziale per valutare la sicurezza e proseguendo con ulteriori fasi per esaminare l’efficacia del trattamento.

Il trattamento con CNTY-101 è una forma di terapia cellulare avanzata, che utilizza cellule derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per creare cellule NK (natural killer) che esprimono un recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor). Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule B, riducendo così l’infiammazione e i sintomi associati alle malattie autoimmuni. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo trattamento potrebbe aiutare a gestire queste condizioni complesse.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di dazukibart in persone con dermatomiosite o polimiosite. I partecipanti che hanno completato un precedente studio qualificante possono continuare a ricevere il trattamento in questo studio di estensione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 52 settimane. Alcuni riceveranno anche un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, con controlli su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia.

Oltre a dazukibart, lo studio include anche altri farmaci come betametasone, idrossiclorochina, clorochina fosfato, idrocortisone, triamcinolone acetonide, metilprednisolone, micofenolato mofetile, budesonide, desametasone, azatioprina, prednisolone, metotrexato, deflazacort, leflunomide e prednisone. Questi farmaci sono utilizzati per gestire i sintomi e ridurre l’infiammazione. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro risposta al trattamento e qualsiasi cambiamento nei sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di efgartigimod alfa nei pazienti adulti con Miopatia Infiammatoria Idiopatica. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi della malattia. Durante lo studio, verranno anche valutati i cambiamenti nei segni vitali e nei risultati di laboratorio.

Oltre a efgartigimod alfa, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come idrocortisone, prednisolone, metilprednisolone, betametasone, desametasone, idrossiclorochina solfato, leflunomide, acido micofenolico, ciclosporina, azatioprina, micofenolato mofetile, tacrolimus, e metotrexato. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare il trattamento di questa malattia muscolare.

Il trattamento con efgartigimod PH20 SC sarà somministrato a partecipanti adulti con diagnosi di miosite infiammatoria idiopatica attiva. Lo studio è progettato per osservare se il farmaco può migliorare i sintomi della malattia rispetto al placebo. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il farmaco e l’altro il placebo. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le cure standard per la loro condizione.

Lo scopo principale dello studio è valutare il miglioramento clinico nei partecipanti che ricevono efgartigimod PH20 SC rispetto a quelli che ricevono il placebo. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà adulti di età pari o superiore a 18 anni. I risultati attesi includono il miglioramento della forza muscolare e la riduzione dei sintomi della malattia. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

Il trattamento prevede la somministrazione di Nanogam, una soluzione per infusione contenente immunoglobulina, insieme a una soluzione di cloruro di sodio. Le infusioni vengono effettuate per via endovenosa nell’arco di tre mesi. Lo scopo dello studio è determinare se l’aggiunta precoce dell’immunoglobulina alla terapia standard con prednisone possa migliorare la risposta clinica dopo 12 settimane di trattamento.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno infusioni regolari del farmaco o del placebo, insieme al trattamento con prednisone. La dose massima giornaliera di immunoglobulina può arrivare fino a 80 grammi, mentre la dose totale massima nel corso del trattamento può raggiungere i 180 grammi. Il trattamento viene somministrato attraverso infusione endovenosa in ambiente controllato.