Lo studio confronta due combinazioni di farmaci: la combinazione di pelabresib (un farmaco sperimentale assunto per via orale) più ruxolitinib (un farmaco già approvato, anche assunto per via orale) rispetto a una combinazione di placebo più ruxolitinib. L’obiettivo è valutare se la nuova combinazione può ridurre le dimensioni della milza e migliorare i sintomi rispetto al trattamento standard.

I partecipanti assumono le compresse ogni giorno e vengono seguiti con visite regolari in cui vengono effettuati esami di imaging, come la MRI o il CT scan, per misurare la dimensione della milza, e viene compilato il questionario MFSAF v4.0 per valutare l’intensità dei sintomi. Le valutazioni principali avvengono intorno alla settimana 24, ma sono previsti controlli aggiuntivi nel corso dello studio per monitorare eventuali cambiamenti nel tempo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 settimane. Momelotinib sarà somministrato per via orale, mentre luspatercept sarà somministrato tramite iniezione sottocutanea. I partecipanti saranno monitorati per verificare eventuali cambiamenti nei loro bisogni di trasfusione di sangue e per osservare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se la combinazione di questi farmaci può migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la dipendenza dalle trasfusioni di sangue.

La ricerca è aperta a persone con mielofibrosi che sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la loro risposta al trattamento e per monitorare la sicurezza dei farmaci. Lo studio fornirà informazioni preziose su come gestire meglio la mielofibrosi e potrebbe portare a nuove opzioni di trattamento per i pazienti affetti da questa malattia.

Il trattamento in esame prevede l’uso di farmaci chiamati anticoagulanti orali diretti (DOAC), come Apixaban e Rivaroxaban, confrontati con l’Aspirina. L’obiettivo è determinare se i DOAC a basso dosaggio siano più efficaci dell’Aspirina nel prevenire complicazioni tromboemboliche, cioè la formazione di coaguli di sangue nelle arterie o nelle vene, nei pazienti ad alto rischio con la mutazione JAK2V617F.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 72 settimane. Saranno monitorati per valutare l’insorgenza di eventi tromboembolici e di eventuali effetti collaterali significativi. Lo studio mira a migliorare la comprensione di quale trattamento possa offrire una protezione migliore contro i coaguli di sangue in questi pazienti specifici. Inoltre, verranno valutati aspetti come la qualità della vita e l’aderenza al trattamento. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

Navtemadlin è un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere Ruxolitinib e inizieranno a prendere Navtemadlin. Lo studio mira a determinare la dose più sicura ed efficace di Navtemadlin in combinazione con Ruxolitinib. I partecipanti saranno monitorati per vedere se c’è una riduzione del volume della milza, che è un sintomo comune di queste malattie, e per valutare eventuali effetti collaterali.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà adulti che hanno già ricevuto Ruxolitinib per almeno 18 settimane. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi e nella dimensione della milza, utilizzando esami come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT). L’obiettivo è migliorare la qualità della vita dei pazienti con queste condizioni attraverso un trattamento più efficace.

Il farmaco Navtemadlin viene somministrato in forma di compresse e il suo effetto sarà confrontato con altri trattamenti come Danazol, Peginterferon alfa-2a, Hydroxycarbamide, Lenalidomide, e Prednisone. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sulla risposta della milza, mentre la seconda parte confronta la riduzione del volume della milza tra i diversi gruppi di trattamento dopo 24 settimane. La riduzione del volume della milza sarà misurata tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti e saranno monitorati per valutare la riduzione dei sintomi e la necessità di trasfusioni di sangue. L’obiettivo principale è determinare se Navtemadlin può ridurre il volume della milza e migliorare i sintomi nei pazienti con mielofibrosi che non rispondono più agli inibitori JAK. Lo studio prevede di concludersi entro il 2025.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del Luspatercept in persone che hanno già partecipato ad altri studi clinici con questo farmaco. Si vuole capire se il trattamento è sicuro e se ci sono effetti collaterali significativi, come la progressione verso forme più gravi di MDS o lo sviluppo di altre malattie. Lo studio prevede che i partecipanti continuino a ricevere il trattamento per un periodo massimo di 360 giorni, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti avversi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Luspatercept e saranno seguiti per valutare la loro salute generale e la risposta al trattamento. L’obiettivo è garantire che il farmaco sia sicuro e che non ci siano rischi significativi di sviluppare altre condizioni gravi. Lo studio è progettato per raccogliere dati importanti che aiuteranno a comprendere meglio l’uso a lungo termine di questo trattamento nelle persone con MDS, THAL e MF.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del luspatercept nei pazienti con mielofibrosi che stanno già ricevendo una terapia con inibitori di JAK2, un tipo di trattamento che aiuta a gestire i sintomi della malattia. I partecipanti allo studio sono adulti che necessitano di trasfusioni di globuli rossi. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo e saranno monitorati per vedere se il trattamento riduce la necessità di trasfusioni di sangue.

Il farmaco viene somministrato sotto forma di soluzione per iniezione e il trattamento può durare fino a 169 giorni. Lo studio mira a determinare se il luspatercept può aiutare i pazienti a diventare liberi dalla necessità di trasfusioni di sangue per un periodo di 12 settimane consecutive. I risultati dello studio aiuteranno a capire se il luspatercept è un trattamento efficace per l’anemia nei pazienti con mielofibrosi associata a neoplasie mieloproliferative.

Il tasquinimod è un composto chimico che viene assunto per via orale. Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si verifica la sicurezza del farmaco e si determina la dose massima tollerata. Nella seconda fase, si valuta l’efficacia del tasquinimod nel ridurre il volume della milza di almeno il 35% dopo 24 settimane di trattamento, utilizzando tecniche di imaging come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il tasquinimod una volta al giorno. Alcuni potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. La ricerca mira a migliorare la comprensione del trattamento della mielofibrosi e a trovare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che non possono utilizzare gli inibitori di JAK2. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2030.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia della combinazione di Fedratinib e Nivolumab nei pazienti con mielofibrosi che non hanno risposto bene o hanno avuto una risposta subottimale al trattamento con inibitori JAK. I partecipanti riceveranno i farmaci per un periodo massimo di 42 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza della combinazione di farmaci. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di valutazione.

Lo studio mira a determinare se la combinazione di questi farmaci può migliorare la qualità della vita dei pazienti, ridurre i sintomi della malattia e aumentare il tempo senza progressione della malattia. I risultati saranno valutati in base a criteri internazionali per la ricerca e il trattamento della mielofibrosi, con particolare attenzione all’indipendenza dalle trasfusioni di sangue. La sicurezza e gli effetti collaterali dei farmaci saranno attentamente monitorati durante tutto lo studio.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza di selinexor con altri trattamenti scelti dai medici per i pazienti che hanno già ricevuto cure per la mielofibrosi. I partecipanti allo studio riceveranno selinexor o un altro trattamento deciso dal medico. Il farmaco selinexor sarà somministrato per via orale, e il trattamento durerà fino a 28 giorni per ciclo. Durante lo studio, i medici monitoreranno i pazienti per valutare la riduzione del volume della milza e il miglioramento dei sintomi.

Lo studio mira a determinare se selinexor può essere un’opzione efficace per i pazienti con mielofibrosi che non hanno risposto bene ad altri trattamenti. I risultati attesi includono una riduzione del volume della milza e un miglioramento generale dei sintomi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Pacritinib nel ridurre il volume della milza e i sintomi della malattia. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno Pacritinib o un altro trattamento scelto dal medico. La durata del trattamento sarà di circa 30 giorni, e i risultati saranno valutati dopo 24 settimane. Durante lo studio, verranno effettuati esami come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT) per misurare i cambiamenti nel volume della milza.

Oltre a Pacritinib, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come Idrossicarbamide, Ruxolitinib, Metilprednisolone, Prednisolone, Danazol e Desametasone. Questi farmaci sono utilizzati per trattare i sintomi della mielofibrosi e altre condizioni correlate. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare l’efficacia dei trattamenti. Lo studio mira a migliorare la comprensione di come trattare al meglio la mielofibrosi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.