Microangiopatia trombotica | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici

Studio sull’efficacia e la sicurezza della urochinasi, dominio catalitico, fusa con un anticorpo a catena singola contro il fattore di von Willebrand in pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata.

Fri, 24 Apr 2026 09:34:26 +0000

Questa ricerca riguarda lo studio della sicurezza e dell’efficacia di un nuovo farmaco denominato TGD001 per il trattamento di malattie rare che causano la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi. In particolare, lo studio si concentra sulla Porfia Trombotica Trombocitopenica Immunomediata, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, le cellule responsabili della coagulazione, e sulla Microangiopatia Trombotica, un gruppo di disturbi caratterizzati dalla presenza di coaguli nei piccoli vasi sanguigni. Il farmaco TGD001 è una soluzione per iniezione somministrata per via endovenosa, ovvero attraverso una vena.

L’obiettivo della ricerca è valutare come il farmaco agisce sull’organismo e se viene tollerato bene dai pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nel numero di piastrine e per verificare se i sintomi legati alla malattia migliorano nel tempo. Verrà inoltre monitorata la presenza di eventuali effetti indesiderati per garantire la massima sicurezza durante l’intero percorso di cura.

Studio sull’efficacia di Ravulizumab in pazienti adulti e adolescenti con microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Fri, 24 Apr 2026 09:23:13 +0000

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata microangiopatia trombotica (TMA) che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questa condizione può causare problemi ai piccoli vasi sanguigni, portando a sintomi come bassa conta piastrinica, anemia e danni agli organi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ravulizumab, somministrato come soluzione per infusione. Lo studio confronta l’efficacia di ravulizumab con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

L’obiettivo principale dello studio è valutare se ravulizumab è efficace nel trattamento della TMA associata a HSCT in adulti e adolescenti. I partecipanti riceveranno ravulizumab o un placebo in modo casuale e non sapranno quale trattamento stanno ricevendo. Lo studio è progettato per durare fino a 52 settimane, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la salute generale dei partecipanti.

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, come il tempo necessario per rispondere al trattamento e i cambiamenti nella funzionalità degli organi. Saranno anche monitorati la sopravvivenza complessiva e la possibilità di ricadute della TMA. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sull’uso di ravulizumab per migliorare la gestione della TMA dopo un trapianto di cellule staminali.

Studio sul Pegcetacoplan in pazienti con microangiopatia trombotica dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Fri, 24 Apr 2026 09:21:08 +0000

Questo studio clinico esamina il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA), una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La TA-TMA è una condizione in cui si formano piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni, che possono causare danni a vari organi del corpo. Il farmaco in studio è chiamato pegcetacoplan (noto anche come APL-2).

Lo scopo dello studio è valutare come il farmaco si comporta nel corpo dei pazienti affetti da TA-TMA e determinarne la sicurezza. Il pegcetacoplan agisce sul sistema del complemento, che fa parte del sistema immunitario del corpo. Quando questo sistema è iperattivo, come nella TA-TMA, può causare danni ai tessuti.

I pazienti che partecipano allo studio riceveranno il pegcetacoplan e saranno monitorati per 24 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati esami del sangue e delle urine per valutare come il farmaco influisce sui marcatori della malattia. I medici controlleranno anche il miglioramento dei sintomi in vari organi, come reni, polmoni e sistema nervoso.

Studio su Narsoplimab per Bambini con Microangiopatia Trombotica da Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche ad Alto Rischio

Fri, 24 Apr 2026 09:20:47 +0000

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Microangiopatia Trombotica da Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (HSCT-TMA), che può verificarsi nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule staminali. Questa condizione è caratterizzata da piccoli coaguli di sangue che possono danneggiare i vasi sanguigni e causare problemi in vari organi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Narsoplimab, noto anche con il codice OMS721. Narsoplimab è una soluzione per iniezione che agisce come un modulatore del sistema immunitario, aiutando a ridurre l’infiammazione e i danni ai vasi sanguigni.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Narsoplimab nei pazienti pediatrici con HSCT-TMA ad alto rischio. I partecipanti riceveranno il farmaco per via endovenosa, e il loro stato di salute sarà monitorato per un periodo di tempo per osservare i miglioramenti e gli eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare il tasso di sopravvivenza a 100 giorni dalla diagnosi di HSCT-TMA, oltre a raccogliere dati sulla sicurezza e sulla risposta del corpo al farmaco.

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno anche la sopravvivenza a lungo termine, fino a 52 settimane, e analizzeranno come il farmaco viene assorbito e processato nel corpo. Saranno monitorati eventuali effetti collaterali e la risposta immunitaria al farmaco. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia di Narsoplimab nel trattamento di questa grave condizione nei bambini e negli adolescenti.