Mastocitosi | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici

Studio sull’efficacia e sicurezza di masitinib per pazienti con mastocitosi sistemica indolente o smouldering non rispondente al trattamento sintomatico ottimale

Fri, 09 May 2025 12:20:10 +0000

Lo studio clinico si concentra sulla mastocitosi, una condizione in cui si verifica un accumulo anomalo di cellule chiamate mastociti in diverse parti del corpo. Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato masitinib, che è un inibitore della tirosina chinasi, rispetto a un placebo. Masitinib è somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Lo studio è rivolto a persone con forme specifiche di mastocitosi, note come mastocitosi sistemica indolente o mastocitosi sistemica smouldering, che non rispondono ai trattamenti sintomatici ottimali.

Lo scopo dello studio è valutare se masitinib può migliorare i sintomi e la qualità della vita delle persone affette da queste forme di mastocitosi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà masitinib e l’altro un placebo. Lo studio durerà 24 settimane, con la possibilità di un’estensione, e i partecipanti non sapranno se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere cure mediche standard e saranno monitorati regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento e qualsiasi effetto collaterale.

La mastocitosi può causare sintomi come prurito, arrossamenti della pelle e depressione, e lo studio mira a vedere se masitinib può aiutare a ridurre questi sintomi. I partecipanti devono aver già provato altri trattamenti senza successo e devono essere in grado di seguire le visite e le procedure dello studio. Lo studio è progettato per garantire che i partecipanti ricevano un trattamento sicuro e che i risultati siano affidabili.

Studio sull’uso di idrossiclorochina per pazienti con mastocitosi cutanea isolata o mastocitosi sistemica indolente con coinvolgimento cutaneo

Łukasz Skibiński — Wed, 20 Nov 2024 17:20:31 +0000

Lo studio riguarda la mastocitosi, una condizione in cui si verifica un accumulo anomalo di cellule chiamate mastociti nella pelle o in altre parti del corpo. Questo accumulo può causare sintomi come prurito intenso e arrossamenti della pelle. La ricerca si concentra su due tipi di mastocitosi: la mastocitosi cutanea isolata e la mastocitosi sistemica indolente con coinvolgimento della pelle. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del farmaco idrossiclorochina nel ridurre i sintomi di attivazione dei mastociti, come il prurito e gli arrossamenti, in pazienti con queste condizioni.

Il trattamento prevede l’uso di idrossiclorochina, somministrata in compresse rivestite, a una dose di 6-6,5 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno. La durata del trattamento è di 12 mesi. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi della mastocitosi. Lo studio esaminerà anche la sicurezza del trattamento e la correlazione tra l’efficacia del farmaco e i livelli di idrossiclorochina nel sangue.

Oltre all’idrossiclorochina, lo studio prevede l’uso di un altro farmaco, Xylocaine con adrenalina, che è una soluzione iniettabile contenente lidocaina e epinefrina. Tuttavia, questo farmaco non è il focus principale del trattamento, ma può essere utilizzato per gestire specifiche esigenze mediche durante lo studio. L’obiettivo finale è determinare se l’idrossiclorochina può essere un trattamento efficace per ridurre i sintomi della mastocitosi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.