Lo scopo dello studio è verificare se questa proteina può essere utilizzata come bersaglio per diagnosticare e potenzialmente trattare i tumori nelle persone con malattia di Von-Hippel Lindau. Lo studio include due gruppi di persone: il primo gruppo è costituito da persone con diagnosi confermata di malattia di Von-Hippel Lindau che necessitano di controlli regolari, mentre il secondo gruppo include persone con tumori specifici come emangioblastoma, feocromocitoma, tumore neuroendocrino pancreatico o carcinoma renale a cellule chiare che devono essere operati.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno una iniezione del medicinale e successivamente verranno effettuate scansioni speciali chiamate PET per vedere se il medicinale riesce a individuare i tumori nel corpo. Queste scansioni aiuteranno i medici a capire quanto sia efficace questo metodo nel rilevare i tumori associati alla malattia e quanto sia sicuro l’uso di questo medicinale. I risultati potrebbero contribuire a migliorare i metodi di diagnosi per le persone affette da questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Belzutifan e saranno monitorati per osservare la risposta del tumore al farmaco. La durata massima del trattamento è di circa sei mesi. I ricercatori valuteranno come il farmaco influisce sulla crescita del tumore e se può ridurre la necessità di interventi chirurgici. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il farmaco in esame.

Il farmaco propranololo verrà somministrato per un periodo di 24 mesi. Durante questo periodo, i pazienti verranno sottoposti a controlli regolari ogni sei mesi, che includeranno esami di risonanza magnetica per monitorare le dimensioni dei tumori. Il dosaggio massimo giornaliero del farmaco sarà di 120 mg.

Lo studio prevede la partecipazione di due gruppi di pazienti: un gruppo riceverà il propranololo, mentre l’altro riceverà un placebo. Durante lo studio verranno monitorate diverse caratteristiche dei tumori, tra cui la loro crescita, l’eventuale comparsa di nuove lesioni e i cambiamenti nel tessuto circostante. Verranno anche effettuati esami del sangue per valutare i livelli di alcune proteine specifiche e verrà monitorata la qualità della vita dei pazienti.