Il percorso dello studio si divide in due fasi principali. La prima parte è dedicata a determinare la dose più sicura e meglio tollerata del farmaco. La seconda parte si concentra invece sull’osservazione dell’efficacia del trattamento alla dose selezionata. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute oculare, tra cui la perdita della zona ellissoide, che è un’area specifica della retina fondamentale per la visione nitida, e l’eventuale comparsa di aree di atrofia, ovvero zone in cui il tessuto retinico si è indebolito o danneggiato.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo prolungato. Verranno monitorati gli effetti del trattamento sulla retina, ovvero la sottile membrana sensibile alla luce situata all’interno dell’occhio, attraverso la FAF, una tecnica di fotografia che permette di osservare la fluorescenza del fondo oculare. Questa procedura serve a rilevare cambiamenti nella distribuzione di alcune sostanze naturali all’interno dell’occhio che possono indicare l’evoluzione della patologia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di SB-007 e verificare se questo trattamento possa avere effetti benefici nelle persone con malattia di Stargardt di tipo 1 confermata geneticamente. Durante lo studio verranno utilizzate diverse dosi del trattamento per determinare quale sia la dose più appropriata. Lo studio confronterà anche i risultati tra occhi trattati e occhi non trattati.

Lo studio durerà circa 96 settimane e coinvolgerà persone adulte di età compresa tra 18 e 65 anni. Durante questo periodo verranno effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati e per misurare i cambiamenti nella condizione della retina attraverso diverse tecniche di imaging e test della vista. Verranno valutati aspetti come la crescita delle lesioni sulla retina, la sensibilità della retina alla luce, l’acuità visiva e la sensibilità al contrasto rispetto alle condizioni iniziali.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di SAR422459 nei pazienti con degenerazione maculare di Stargardt. I partecipanti allo studio hanno già ricevuto un’iniezione sotto la retina di questo farmaco in un precedente protocollo di ricerca. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali cambiamenti nella sicurezza oculare e nel progresso della degenerazione retinica.

Lo studio è di tipo “open label”, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. Non è previsto l’uso di un placebo. L’obiettivo principale è osservare l’incidenza di eventuali eventi avversi, mentre gli obiettivi secondari includono il monitoraggio di cambiamenti clinicamente importanti nella sicurezza oculare e un possibile ritardo nella degenerazione retinica.

Lo studio è di tipo “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco e chi riceve un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano affidabili. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione, in particolare la dimensione delle lesioni nella retina.

La ricerca mira a capire se il Tinlarebant è sicuro ed efficace nel trattamento della Malattia di Stargardt negli adolescenti. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2025.