Lo scopo dello studio è valutare l’effetto del deferiprone sulla funzione motoria grossolana nei bambini con PMD. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di un anno. Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare i progressi nella funzione motoria utilizzando strumenti di misurazione specifici. Inoltre, verranno eseguiti esami di risonanza magnetica (MRI) per analizzare i cambiamenti nel cervello e valutare altri parametri clinici e di qualità della vita.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentrerà esclusivamente sull’efficacia del deferiprone. I partecipanti saranno monitorati attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati significativi sull’efficacia del trattamento. L’obiettivo finale è determinare se il deferiprone può offrire un miglioramento significativo nella qualità della vita dei bambini affetti da PMD.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ION356 nei pazienti con la Malattia di Pelizaeus-Merzbacher. I partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei loro esami di laboratorio, esami neurologici e segni vitali. Inoltre, verranno misurate le concentrazioni di ION356 nel sangue e nel liquido spinale per capire come il corpo gestisce il farmaco.

Lo studio prevede diverse visite nel corso del tempo per monitorare la salute dei partecipanti e raccogliere dati sui risultati del trattamento. L’obiettivo è raccogliere informazioni che possano aiutare a sviluppare trattamenti migliori per le persone affette da questa malattia rara. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il farmaco attivo.