Malattia di Krabbe | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici Fri, 08 May 2026 13:46:29 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.9.4 https://studi-clinici.it/wp-content/uploads/2024/10/cropped-IT_icon-32x32.webp Malattia di Krabbe | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it 32 32 Studio clinico su FBX-101 per la malattia di Krabbe nei pazienti infantili sottoposti a trapianto di cellule staminali https://studi-clinici.it/studio/studio-clinico-su-fbx-101-per-la-malattia-di-krabbe-nei-pazienti-infantili-sottoposti-a-trapianto-di-cellule-staminali/ Fri, 24 Apr 2026 09:16:06 +0000 https://studi-clinici.it/studio/studio-clinico-su-fbx-101-per-la-malattia-di-krabbe-nei-pazienti-infantili-sottoposti-a-trapianto-di-cellule-staminali/ La malattia di Krabbe è una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su bambini affetti da questa condizione. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato FBX-101, che è una sospensione per iniezione contenente un virus modificato, noto come virus adeno-associato sierotipo RH10, che trasporta il gene umano GALC. Questo gene è importante perché aiuta a produrre un enzima mancante o non funzionante nei pazienti con la malattia di Krabbe.

Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza del FBX-101 quando somministrato per via endovenosa a bambini con la malattia di Krabbe, tra i 21 e i 60 giorni dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questo trapianto è una procedura standard che mira a sostituire le cellule malate con cellule sane. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nella loro capacità di sedersi in modo indipendente e nella funzione motoria generale.

Il trattamento con FBX-101 è progettato per essere somministrato una sola volta e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare i risultati. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo trattamento possa aiutare i bambini con la malattia di Krabbe a migliorare la loro qualità di vita.

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