Lo scopo dello studio è identificare dei biomarcatori, cioè indicatori biologici, che possano aiutare a misurare la progressione della malattia di Huntington, sia nei pazienti che mostrano già sintomi sia in quelli che non li hanno ancora manifestati. I biomarcatori possono essere utilizzati singolarmente o in combinazione per fornire una valutazione più precisa della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati nel tempo per osservare eventuali cambiamenti nei biomarcatori. I risultati verranno confrontati con quelli di un gruppo di controllo per valutare l’efficacia del trattamento. Lo studio si svolgerà nell’arco di due anni, con valutazioni periodiche per monitorare l’evoluzione della malattia e l’efficacia del trattamento.

Lo scopo principale dello studio è valutare come la metformina influenzi i punteggi ottenuti in diversi test cognitivi che fanno parte di una scala chiamata Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS). Questi test sono molto sensibili ai cambiamenti della malattia, anche nelle fasi iniziali o prima che i sintomi siano evidenti. I partecipanti allo studio riceveranno o la metformina o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento, per garantire l’imparzialità dei risultati.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e verranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare eventuali cambiamenti nei sintomi cognitivi. L’obiettivo è capire se la metformina può offrire un beneficio nel rallentare la progressione della Malattia di Huntington. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa malattia complessa.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di AMT-130 direttamente nel cervello di adulti con Malattia di Huntington in fase iniziale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia. La somministrazione avviene attraverso un’iniezione nel cervello, mirata a specifiche aree colpite dalla malattia.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, durante i quali i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento e la sua efficacia nel ridurre i sintomi della Malattia di Huntington. I risultati aiuteranno a capire se AMT-130 può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone affette da questa malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di VO659 nei partecipanti con queste condizioni. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni ripetute e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel loro stato di salute. Lo studio esaminerà anche come il corpo assorbe e processa il farmaco, osservando i livelli del farmaco nel liquido cerebrospinale e nel sangue.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici e neurologici, monitoraggio del cuore e valutazioni tramite risonanza magnetica (MRI) per osservare eventuali cambiamenti nel cervello. Saranno inoltre effettuati test di laboratorio su sangue e urina per garantire la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero portare a nuovi trattamenti per queste malattie complesse.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola somministrazione bilaterale di AB-1001. Per monitorare gli effetti del trattamento, verranno utilizzate diverse tecniche di imaging, tra cui la risonanza magnetica con mezzo di contrasto (acido gadoterico), e la tomografia ad emissione di positroni utilizzando fluorodesossiglucosio. In alcuni casi, potrebbe essere necessaria la somministrazione di metilprednisolone emisuccinato, un farmaco antinfiammatorio.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento e determinare la dose più appropriata per studi futuri. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 52 settimane dopo il trattamento per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella progressione della malattia.

Il farmaco PTC518 sarà testato in diverse dosi per vedere quale è la più sicura ed efficace nel ridurre i livelli di una proteina chiamata huntingtina nel sangue, che è associata alla progressione della malattia. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i cambiamenti nei sintomi della malattia.

Lo scopo principale dello studio è capire se PTC518 può essere un trattamento sicuro per le persone con Malattia di Huntington e se può aiutare a ridurre i livelli della proteina huntingtina nel sangue. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Il farmaco sarà confrontato con un placebo, una sostanza senza effetto attivo, per capire meglio i suoi benefici e rischi. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 24 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia. Verranno effettuati esami del sangue e risonanze magnetiche (MRI) per valutare la sicurezza del trattamento e i suoi effetti sul cervello.

Lo studio mira a determinare se tominersen può migliorare la capacità funzionale e ridurre i sintomi della malattia. I risultati aiuteranno a capire se questo trattamento può essere una nuova opzione per le persone con la Malattia di Huntington. La ricerca è progettata per raccogliere dati importanti che potrebbero portare a nuove terapie per questa condizione complessa e debilitante.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa combinazione di vitamine nei pazienti con la malattia di Huntington. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regolarmente le vitamine e saranno sottoposti a visite mediche periodiche per monitorare eventuali effetti collaterali e controllare la loro salute generale. Saranno effettuati esami del sangue per verificare i livelli di tiamina e altre analisi per valutare la funzione epatica e renale.

Lo studio prevede anche la misurazione di alcuni parametri specifici, come i livelli di proteine nel liquido cerebrospinale e il volume di alcune aree del cervello, per capire meglio l’effetto della terapia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2025.

Il farmaco PTC518 è progettato per ridurre i livelli di una proteina chiamata huntingtina totale (tHTT) nel sangue, che è associata alla progressione della Malattia di Huntington. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di proteine nel sangue. Lo studio è di tipo “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno sottoposti a esami regolari per valutare la loro salute generale e i cambiamenti nei sintomi della Malattia di Huntington. Questo aiuterà a determinare se PTC518 può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone affette da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, esami fisici e test di laboratorio. Saranno inoltre effettuati esami come lECG e valutazioni specifiche per la Malattia di Huntington. I ricercatori analizzeranno anche la presenza del farmaco nel sangue e nel liquido cerebrospinale per capire come viene assorbito e distribuito nel corpo.

Lo studio mira a raccogliere dati preliminari sull’efficacia del trattamento, osservando eventuali miglioramenti nei sintomi motori e cognitivi dei partecipanti. I risultati aiuteranno a determinare se MBF-015 può essere un’opzione sicura e utile per le persone con Malattia di Huntington. I partecipanti continueranno a ricevere le cure standard per la loro condizione durante tutto il periodo dello studio.