Malattia di Alexander | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici Fri, 24 Oct 2025 09:35:03 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.9.4 https://studi-clinici.it/wp-content/uploads/2024/10/cropped-IT_icon-32x32.webp Malattia di Alexander | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it 32 32 Studio sulla sicurezza ed efficacia di ION373 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Alexander https://studi-clinici.it/studio/studio-sullefficacia-e-sicurezza-di-ion373-nei-pazienti-con-malattia-di-alexander/ Thu, 28 Nov 2024 08:22:05 +0000 https://demo.badaniakliniczne.pl/?post_type=trial&p=55811 Questo studio clinico esamina un trattamento per la Malattia di Alexander, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Il farmaco sperimentale chiamato ION373 viene somministrato attraverso iniezione nel liquido spinale (uso intratecale). La malattia è causata da mutazioni nel gene che produce una proteina chiamata GFAP (proteina acida fibrillare gliale).

Lo scopo principale dello studio è valutare se il farmaco ION373 può migliorare o stabilizzare la funzione motoria nei pazienti affetti dalla Malattia di Alexander. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco sperimentale mentre altri riceveranno un placebo. Come controllo viene utilizzato il liquido cerebrospinale artificiale.

Lo studio durerà circa 61 settimane e includerà pazienti di età compresa tra 2 e 65 anni. Durante questo periodo, i pazienti verranno sottoposti a diverse valutazioni per monitorare i loro progressi, inclusi test della funzione motoria e altri esami per verificare come il loro corpo risponde al trattamento. I pazienti dovranno recarsi regolarmente presso il centro di studio per ricevere il trattamento e sottoporsi ai controlli necessari.

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