Il trattamento prevede l’uso di cellule staminali mesenchimali coltivate ex vivo, ovvero cellule speciali che vengono preparate e cresciute in laboratorio prima dell’uso. Queste cellule vengono somministrate ai pazienti attraverso un’infusione endovenosa, un metodo che consiste nel far passare il medicinale direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nella salute dei pazienti per comprendere come la terapia influenzi la malattia e la risposta del corpo nel tempo.

L’obiettivo principale è verificare se MaaT013 è sicuro e ben tollerato nei bambini e se è possibile somministrarlo agevolmente. Durante lo studio i partecipanti ricevono il trattamento in più sessioni, seguite da controlli regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati, la capacità di trattenere il liquido rettale per 30 minuti, 1 ora e 2 ore, e il livello di stress o ansia. Gli specialisti valutano anche la risposta dell’intestino al trattamento in vari momenti, fino a un anno dopo l’inizio.

Il percorso prevede un primo periodo di trattamento intensivo, poi visite di controllo periodiche fino a 12 mesi, durante le quali vengono registrati parametri di sicurezza (come pressione sanguigna, esami del sangue e segnalazioni di effetti collaterali) e l’eventuale miglioramento dei sintomi intestinali. I dati raccolti serviranno a capire se MaaT013 può diventare una opzione terapeutica utile per questa condizione.

Il trattamento utilizzato consiste in cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo, ovvero dal grasso corporeo. Queste cellule sono state modificate in laboratorio per produrre due sostanze specifiche, CXCR4 e IL-10, che aiutano a regolare la risposta del sistema immunitario. La somministrazione di queste cellule avviene tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una soluzione inserita direttamente in una vena.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno queste cellule sotto forma di una sospensione per iniezione. Il percorso prevede monitoraggi periodici per osservare come il corpo reagisce alla somministrazione del nuovo prodotto e per verificare l’eventuale miglioramento dei sintomi della malattia nel tempo.

Lo scopo dello studio è fornire un accesso a lungo termine a Ibrutinib per i pazienti che continuano a trarre beneficio dal trattamento dopo aver completato precedenti studi clinici con questo farmaco. I pazienti che partecipano a questo studio hanno già partecipato a studi clinici precedenti con Ibrutinib e possono continuare a ricevere il trattamento se il medico curante ritiene che ne traggano beneficio.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere Ibrutinib e saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento a lungo termine. Lo studio mira a garantire che i pazienti possano continuare a ricevere il farmaco anche se non è disponibile commercialmente nella loro regione. Il trattamento proseguirà fino a quando i pazienti ne trarranno beneficio e non avranno accesso al farmaco attraverso altri mezzi.

La ricerca valuterà l’efficacia di un farmaco chiamato itolizumab in combinazione con corticosteroidi nel trattamento iniziale di questa malattia. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno itolizumab mentre altri riceveranno un placebo, entrambi in combinazione con corticosteroidi. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa.

Lo studio ha lo scopo di determinare se l’aggiunta di itolizumab al trattamento standard con corticosteroidi possa migliorare la risposta alla terapia nei pazienti. Il trattamento continuerà per diverse settimane, durante le quali i medici monitoreranno attentamente la risposta del paziente alla terapia. L’EQ001 (nome in codice per itolizumab) viene somministrato come soluzione per infusione e il dosaggio viene calcolato in base al peso del paziente.

I pazienti riceveranno uno dei due trattamenti preventivi: il primo gruppo riceverà ciclofosfamide dopo il trapianto, mentre il secondo gruppo riceverà immunoglobulina anti-timociti (Grafalon). Durante il trattamento, i pazienti riceveranno anche altri farmaci immunosoppressori come il tacrolimus e l’acido micofenolico per aiutare a prevenire il rigetto del trapianto.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di questi due approcci nel prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite e nel migliorare la sopravvivenza dei pazienti dopo il trapianto. Lo studio è rivolto a pazienti adulti con varie malattie del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta, la sindrome mielodisplastica e altre condizioni che richiedono un trapianto di cellule staminali.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità delle DSC e la risposta complessiva duratura a 56 giorni. I partecipanti riceveranno uno dei trattamenti con DSC o il miglior trattamento disponibile (BAT) per confrontare l’efficacia e la sicurezza. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. La durata del trattamento è prevista per un massimo di sei mesi.

Lo studio mira a documentare gli eventi avversi e a determinare la loro relazione con le DSC. Inoltre, verrà valutata la risposta complessiva dei pazienti a 28 giorni e la sua durata fino a 56 giorni, senza la necessità di ulteriori terapie sistemiche. Altri aspetti considerati includono la sopravvivenza complessiva, la mortalità non correlata alla recidiva e la sicurezza generale, compresa la tollerabilità del trattamento e l’incidenza di infezioni o complicazioni legate al trapianto.

I farmaci utilizzati nello studio includono busulfan, ciclofosfamide, clofarabina, fludarabina, metotrexato, tiotepa e un’immunoglobulina specifica chiamata anti-human T-lymphocyte immunoglobulin from rabbits. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa e sono parte del trattamento di preparazione per il trapianto. La ciclofosfamide e il metotrexato vengono utilizzati anche dopo il trapianto per ridurre il rischio di GVHD. Alcuni pazienti riceveranno un placebo per confrontare l’efficacia dei trattamenti.

Lo studio è progettato per durare fino al 2028 e coinvolgerà pazienti di età compresa tra 18 e 70 anni. I partecipanti saranno monitorati per valutare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti, con particolare attenzione alla prevenzione della GVHD e al successo del trapianto. I risultati aiuteranno a determinare quale regime di preparazione e profilassi sia più efficace per ridurre le complicanze post-trapianto nei pazienti con malattie ematologiche.

Il trattamento prevede l’infusione di Respreeza, una polvere e solvente per soluzione, contenente l’inibitore della proteasi alfa1 umana, somministrato per via endovenosa. Inoltre, viene utilizzata una soluzione di albumina somministrata per via endovenosa. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di AAT nel prevenire la GVHD acuta nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con AAT o un placebo. L’obiettivo principale è determinare se AAT può ridurre l’incidenza della GVHD acuta entro 180 giorni dal trapianto. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel prevenire la GVHD. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l’inizio del reclutamento previsto nel 2019.

Lo studio prevede di continuare a fornire ibrutinib ai partecipanti che hanno già ricevuto il farmaco in studi precedenti e che ne traggono beneficio. I partecipanti continueranno a ricevere il trattamento per un periodo prolungato, con l’obiettivo di monitorare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nello stato della malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Oltre a ibrutinib, lo studio include anche il nivolumab, un farmaco somministrato tramite infusione. Nivolumab è un tipo di terapia che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questi trattamenti nel tempo, fornendo un accesso continuo ai farmaci per i partecipanti che ne hanno bisogno. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, con l’obiettivo di raccogliere dati completi e dettagliati sui trattamenti.