Durante lo studio, i partecipanti assumeranno compresse di azathioprine. Il percorso prevede un periodo di monitoraggio per osservare come il corpo reagisce al farmaco e come questo influenzi la salute generale dei pazienti nel tempo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno l’acido ursodesossicolico oppure un placebo. Il trattamento viene somministrato per via orale e viene monitorato nel tempo per osservare come cambia il volume totale delle cisti nel fegato e nei reni, nonché per valutare la funzionalità degli organi e la salute generale dei pazienti.

Lo scopo dello studio è valutare se il dapagliflozin può rallentare il peggioramento della funzione renale nelle persone con questa malattia. Durante lo studio verrà misurata la velocità con cui diminuisce la funzione renale, che viene valutata attraverso esami del sangue che permettono di calcolare quanto bene i reni riescono a filtrare le sostanze. Questo valore viene chiamato tasso di filtrazione glomerulare stimato.

Lo studio avrà una durata di circa tre anni per ogni partecipante. I pazienti riceveranno il medicinale in studio oppure il placebo per un periodo di 156 settimane, seguito da un periodo di osservazione finale. Durante tutto lo studio verranno effettuati controlli regolari e prelievi di sangue per valutare come cambia la funzione renale nel tempo. In un gruppo più piccolo di partecipanti verrà anche misurato il volume totale dei reni dopo un anno di trattamento per vedere se ci sono cambiamenti nelle dimensioni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco ABBV-CLS-628 o un placebo attraverso infusione endovenosa. Il trattamento continuerà per 96 settimane (circa 2 anni). I pazienti saranno sottoposti a controlli regolari che includeranno esami del sangue e risonanza magnetica dei reni per monitorare gli effetti del trattamento.

Lo studio utilizzerà tecniche di imaging avanzate per misurare i cambiamenti nel volume totale dei reni e monitorare la funzione renale nel tempo. Questo aiuterà a determinare se il farmaco è efficace nel rallentare la progressione della malattia renale policistica autosomica dominante. Il farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione e il dosaggio sarà determinato dai medici dello studio.

I partecipanti allo studio includeranno persone sane come gruppo di confronto, oltre a persone con malattia renale cronica e persone con malattia policistica renale. Durante lo studio, i partecipanti si sottoporranno a esami di risonanza magnetica, che è una tecnica di imaging che utilizza campi magnetici per creare immagini dettagliate degli organi interni. Verrà utilizzata una sostanza chiamata piruvato iperpolarizzato, che viene iniettata nel corpo per permettere ai medici di osservare come i reni trasformano questa sostanza in altre sostanze come il lattato e l’alanina. Questi cambiamenti possono indicare se i reni stanno funzionando normalmente o se ci sono alterazioni nel loro metabolismo.

Oltre agli esami di risonanza magnetica, verranno raccolti campioni di sangue e urine per misurare la funzione renale, e verranno effettuate misurazioni dell’anidride carbonica espirata. Per le persone con malattia renale cronica, i risultati degli esami verranno confrontati con i risultati delle biopsie renali recenti, che sono piccoli campioni di tessuto renale prelevati per analisi. Questo confronto aiuterà a comprendere se le alterazioni metaboliche osservate con la risonanza magnetica sono collegate alla presenza di cicatrici o infiammazione nel tessuto renale.

Lo scopo dello studio è determinare se un trattamento di due anni con 1500 mg al giorno di Metformina sia equivalente o non inferiore al Tolvaptan nel ridurre il declino della funzionalità renale nei pazienti affetti da ADPKD. I partecipanti allo studio saranno divisi in due gruppi: uno riceverà Metformina e l’altro Tolvaptan. Durante il periodo di studio, i partecipanti assumeranno il farmaco assegnato e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la funzionalità renale.

Lo studio durerà due anni e prevede valutazioni periodiche per misurare la variazione della funzionalità renale e il volume delle cisti renali. Queste misurazioni aiuteranno a capire l’efficacia dei trattamenti nel rallentare la progressione della malattia. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire al meglio la Malattia Policistica Autosomica Dominante e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza della rotigotina somministrata a una dose di 4 mg/24 ore per un periodo di 24 mesi nei pazienti con ADPKD. Durante lo studio, i partecipanti utilizzeranno il cerotto per un massimo di due anni. Gli effetti collaterali e le reazioni avverse saranno monitorati attentamente per garantire la sicurezza del trattamento. Inoltre, verranno valutati cambiamenti nel volume totale dei reni, nella funzione renale, nella pressione sanguigna e nella qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio esaminerà anche la tolleranza dei pazienti al trattamento e la loro disponibilità a continuare l’uso del cerotto nel lungo termine. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza della rotigotina nei pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante.

Lo scopo principale dello studio è esplorare la sicurezza di empagliflozin nel controllo della crescita renale nei pazienti affetti da questa malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi. Questo aiuta i ricercatori a confrontare i risultati e a capire meglio l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 18 mesi per osservare eventuali cambiamenti nel volume totale dei reni.

Lo studio è progettato per includere adulti di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di malattia renale policistica autosomica dominante. I partecipanti saranno monitorati attraverso visite programmate e test di laboratorio per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. L’obiettivo è determinare se empagliflozin può essere un’opzione sicura per gestire la crescita dei reni in questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Tolvaptan nei neonati e nei bambini di età compresa tra 28 giorni e meno di 12 settimane affetti da ARPKD. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Tolvaptan per un periodo massimo di 36 mesi. I ricercatori monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la necessità di trattamenti renali sostitutivi (RRT) entro il primo anno di vita e il cambiamento della funzione renale nel tempo.

Lo studio prevede anche la valutazione della crescita dei bambini, la dimensione dei reni e la tollerabilità del farmaco. Saranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei valori di laboratorio, inclusi i test di funzionalità epatica. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come Tolvaptan possa influenzare la progressione della malattia nei bambini affetti da ARPKD.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto sia sicuro Tolvaptan per i pazienti pediatrici con ARPKD. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 18 mesi. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati controlli regolari per valutare la salute generale, i segni vitali e i risultati di laboratorio. Inoltre, verranno esaminati i cambiamenti nella funzione renale e nella crescita dei bambini.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si svolgerà in più centri. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili sulla tollerabilità e l’efficacia del trattamento con Tolvaptan. L’obiettivo finale è migliorare la gestione della Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva nei bambini, offrendo un’opzione terapeutica sicura ed efficace.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno amiloride o un placebo. Alcuni riceveranno anche un supplemento di cloruro di sodio per simulare una dieta ad alto contenuto di sale. Il trattamento durerà fino a quattro settimane. La rigidità arteriosa sarà valutata confrontando i risultati prima e dopo il trattamento con amiloride, sia nei gruppi con dieta ad alto contenuto di sale che in quelli con dieta a basso contenuto di sale.

Lo studio esaminerà anche la pressione sanguigna nell’arco di 24 ore, i marcatori di infiammazione nel sangue e l’accumulo di sodio nei tessuti tramite MRI in un sottogruppo di pazienti. Inoltre, verrà valutata la sensibilità al gusto del sale. Questi dati aiuteranno a comprendere meglio l’impatto del sale e del trattamento con amiloride sulla salute vascolare dei pazienti con questa malattia renale.

Lo scopo di questo studio è esaminare l’effetto a lungo termine del trattamento combinato con idroclorotiazide e tolvaptan. L’idroclorotiazide è un farmaco che potrebbe migliorare l’efficacia del tolvaptan riducendo il volume urinario giornaliero. Lo studio valuterà se l’aggiunta di idroclorotiazide può rallentare il declino della funzione renale e migliorare la tollerabilità del trattamento in pazienti con ADPKD. I partecipanti riceveranno o idroclorotiazide o un placebo insieme al tolvaptan.

Durante lo studio, verrà monitorato il tasso di declino della funzione renale, misurato attraverso un parametro chiamato eGFR, che indica quanto bene i reni filtrano il sangue. Altri aspetti valutati includeranno la qualità della vita dei partecipanti, il volume urinario giornaliero e la tolleranza al trattamento. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento combinato.