Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di RLS-0071 in pazienti ospedalizzati che non hanno risposto adeguatamente al trattamento con steroidi. Il farmaco viene somministrato insieme a un altro medicinale chiamato ruxolitinib. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno dosi diverse del farmaco per un periodo fino a 14 giorni.

I medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento, osservando in particolare il miglioramento dei sintomi della malattia. Verranno valutati diversi aspetti come il coinvolgimento della pelle, del fegato e dell’intestino. Il monitoraggio continuerà per diversi mesi dopo il completamento del trattamento per verificare l’efficacia a lungo termine del farmaco.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di RLS-0071 in pazienti ospedalizzati con questa malattia. Il trattamento viene somministrato per un periodo di 14 giorni, durante i quali i pazienti ricevono diverse dosi del farmaco per determinare quale sia la più efficace e sicura.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta dei pazienti al trattamento, osservando in particolare il miglioramento dei sintomi della malattia che possono interessare la pelle, il fegato e l’intestino. I pazienti verranno seguiti per diversi mesi dopo il trattamento per valutare gli effetti a lungo termine della terapia.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questi trattamenti, osservando la frequenza e la gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE). I pazienti che partecipano a questo studio sono quelli che, secondo il parere del medico, traggono beneficio dal trattamento in corso. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra su pazienti che hanno già completato un protocollo precedente con uno dei farmaci menzionati.

Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere il trattamento con ruxolitinib da solo o in combinazione con panobinostat, siremadlin o rineterkib. Il trattamento sarà somministrato sotto forma di capsule o compresse da assumere per via orale. Lo studio è progettato per raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine e per valutare il beneficio clinico dei pazienti nel tempo. La durata stimata dello studio è fino al 2027.

I pazienti riceveranno uno dei due trattamenti preventivi: il primo gruppo riceverà ciclofosfamide dopo il trapianto, mentre il secondo gruppo riceverà immunoglobulina anti-timociti (Grafalon). Durante il trattamento, i pazienti riceveranno anche altri farmaci immunosoppressori come il tacrolimus e l’acido micofenolico per aiutare a prevenire il rigetto del trapianto.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di questi due approcci nel prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite e nel migliorare la sopravvivenza dei pazienti dopo il trapianto. Lo studio è rivolto a pazienti adulti con varie malattie del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta, la sindrome mielodisplastica e altre condizioni che richiedono un trapianto di cellule staminali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con ATreg poco dopo il trapianto. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali gravi legati al trattamento, con controlli a 24 ore, 3 giorni, 7 giorni e 14 giorni dopo l’applicazione di ATreg. Inoltre, verranno valutati per la presenza e la gravità della GvHD a 28, 56 e 90 giorni dopo il trattamento, e anche a 6 mesi. Lo studio esaminerà anche l’incidenza di infezioni gravi e la possibilità di recidiva della malattia ematologica sottostante.

Il trattamento con ATreg è progettato per migliorare la tolleranza del corpo al trapianto, riducendo le complicanze e migliorando i risultati complessivi per i pazienti con leucemia. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla sicurezza e l’efficacia di questa nuova terapia cellulare, contribuendo a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti che affrontano un trapianto di cellule staminali.

Il trattamento CYP-001 viene somministrato tramite infusione endovenosa. I partecipanti allo studio riceveranno o il trattamento sperimentale insieme ai corticosteroidi o un placebo con corticosteroidi. L’obiettivo principale è valutare la risposta complessiva al trattamento entro 28 giorni. La risposta complessiva include il miglioramento o la risoluzione dei sintomi della malattia senza la necessità di ulteriori terapie sistemiche.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà adulti che hanno subito un trapianto di cellule staminali e che presentano sintomi di HR-aGvHD. I partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco sperimentale. I risultati aiuteranno a determinare se CYP-001 in combinazione con corticosteroidi è più efficace rispetto ai soli corticosteroidi nel trattamento di questa condizione.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia del trattamento con soli corticosteroidi rispetto a quello combinato con ECP nei pazienti con GVHD di grado II. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà solo corticosteroidi, mentre l’altro riceverà corticosteroidi insieme a ECP. La durata del trattamento sarà di circa tre mesi, e i partecipanti saranno monitorati per sei mesi per valutare l’assenza di fallimento del trattamento, che significa essere vivi, senza recidiva della malattia ematologica, senza necessità di un nuovo trattamento per GVHD acuta e senza iniziare un trattamento sistemico per GVHD cronica.

Durante lo studio, verranno anche valutati altri aspetti come la dose cumulativa di steroidi, l’incidenza di infezioni e complicazioni tromboemboliche, la gravità della GVHD cronica, la mortalità non legata alla recidiva, la sopravvivenza libera da malattia e la qualità della vita. I risultati aiuteranno a determinare se l’aggiunta di ECP al trattamento standard possa offrire benefici aggiuntivi per i pazienti con GVHD acuta di grado II.

Il trattamento sperimentale MC0518 utilizza cellule stromali mesenchimali coltivate in laboratorio, somministrate per via endovenosa. Queste cellule sono derivate dal midollo osseo e sono progettate per aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare la risposta del corpo al trapianto. Lo studio prevede anche l’uso di altri farmaci come acido micofenolico, everolimus e immunoglobulina antitimocitaria (coniglio), che sono somministrati per via orale o endovenosa, a seconda del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con MC0518 o la migliore terapia disponibile e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva. I risultati saranno valutati a intervalli regolari fino a 24 mesi per determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la condizione dei pazienti con SR-aGvHD. Lo studio mira a dimostrare che MC0518 è superiore rispetto alle terapie attualmente utilizzate per questa condizione.

Il trattamento sperimentale in questo studio utilizza Cellule stromali mesenchimali coltivate ex vivo (codice MC0518), che sono cellule speciali derivate dal midollo osseo e coltivate in laboratorio. Queste cellule vengono confrontate con la migliore terapia disponibile attualmente per i pazienti pediatrici con SR aGvHD. Altri farmaci coinvolti nello studio includono Infliximab, Immunoglobulina anti-T linfocitaria per uso umano, coniglio, Metoxsalene, Ruxolitinib ed Etanercept. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, orale o tramite iniezione sottocutanea, a seconda del farmaco specifico.

Lo scopo principale dello studio è valutare la risposta complessiva al trattamento nei partecipanti pediatrici con SR aGvHD entro il 28° giorno di trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento assegnato e saranno monitorati per valutare la loro risposta e la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la condizione dei pazienti. I risultati saranno valutati in diversi momenti, fino a 24 mesi dopo l’inizio del trattamento, per comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza a lungo termine delle terapie studiate.