Lo scopo dello studio è determinare la dose massima tollerata di venetoclax che può essere somministrata in modo sicuro ai pazienti. Durante lo studio, i partecipanti ricevono il farmaco insieme al trattamento standard con cortisone per la malattia acuta del trapianto contro l’ospite. Il trattamento con venetoclax viene somministrato per un periodo di 56 giorni, durante i quali vengono monitorate attentamente la sicurezza del farmaco e la risposta della malattia. I medici valuteranno se il farmaco aiuta a controllare la malattia, se riduce i sintomi e se migliora le condizioni generali dei pazienti.

Lo studio prevede controlli regolari per valutare come il corpo risponde al trattamento e per verificare eventuali effetti indesiderati. Vengono eseguiti esami del sangue per controllare i livelli delle cellule del sangue e altri parametri di sicurezza. In alcuni casi possono essere prelevati campioni di tessuto per studiare meglio come il farmaco agisce sulle cellule che causano la malattia. I ricercatori valuteranno anche la qualità di vita dei pazienti durante il trattamento attraverso questionari specifici.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questi trattamenti, osservando la frequenza e la gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE). I pazienti che partecipano a questo studio sono quelli che, secondo il parere del medico, traggono beneficio dal trattamento in corso. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra su pazienti che hanno già completato un protocollo precedente con uno dei farmaci menzionati.

Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere il trattamento con ruxolitinib da solo o in combinazione con panobinostat, siremadlin o rineterkib. Il trattamento sarà somministrato sotto forma di capsule o compresse da assumere per via orale. Lo studio è progettato per raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine e per valutare il beneficio clinico dei pazienti nel tempo. La durata stimata dello studio è fino al 2027.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia del trattamento con soli corticosteroidi rispetto a quello combinato con ECP nei pazienti con GVHD di grado II. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà solo corticosteroidi, mentre l’altro riceverà corticosteroidi insieme a ECP. La durata del trattamento sarà di circa tre mesi, e i partecipanti saranno monitorati per sei mesi per valutare l’assenza di fallimento del trattamento, che significa essere vivi, senza recidiva della malattia ematologica, senza necessità di un nuovo trattamento per GVHD acuta e senza iniziare un trattamento sistemico per GVHD cronica.

Durante lo studio, verranno anche valutati altri aspetti come la dose cumulativa di steroidi, l’incidenza di infezioni e complicazioni tromboemboliche, la gravità della GVHD cronica, la mortalità non legata alla recidiva, la sopravvivenza libera da malattia e la qualità della vita. I risultati aiuteranno a determinare se l’aggiunta di ECP al trattamento standard possa offrire benefici aggiuntivi per i pazienti con GVHD acuta di grado II.