I partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco inalato tramite un piccolo dispositivo o una compressa orale del farmaco di confronto, secondo le pratiche abituali. Il livello del dolore verrà registrato più volte durante la prima ora e, al termine di quest’ora, verrà chiesta la soddisfazione del paziente. Verranno annotati il tempo di permanenza al pronto soccorso e gli eventuali farmaci aggiuntivi somministrati fino alla dimissione. Un opioid è un potente analgesico, un farmaco inalato si respira sotto forma di vapore, e una scala visiva è una linea su cui il paziente indica quanto forte è il dolore.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe ed elimina il medicinale e verificare se è sicuro da usare. Durante lo studio, che dura ventiquattro settimane come periodo principale di trattamento, i partecipanti assumono il medicinale e vengono controllati regolarmente dai medici. I medici misurano la quantità di medicinale nel sangue, controllano la salute generale dei bambini e registrano eventuali effetti indesiderati. Vengono anche misurati i livelli di emoglobina nel sangue, che è una sostanza importante che trasporta l’ossigeno nel corpo. I bambini che partecipano allo studio possono continuare a prendere altri medicinali che già usano per la loro malattia, se la dose è stabile da tempo.

Durante lo studio vengono raccolte informazioni su quante volte si verificano le crisi dolorose tipiche della malattia falciforme, chiamate crisi vaso-occlusive, e viene valutato se i bambini si sentono meno stanchi. In alcuni bambini più grandi vengono anche effettuati controlli con un esame chiamato doppler transcranico, che misura il flusso del sangue nel cervello. Dopo il periodo principale di ventiquattro settimane, i partecipanti possono continuare a ricevere il trattamento in un periodo di estensione dello studio, durante il quale continuano i controlli di sicurezza.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di lidocaina cloridrato alle cure abituali possa ridurre la quantità totale di oppioidi necessari per controllare il dolore durante una crisi grave. I pazienti che partecipano allo studio sono ricoverati in terapia intensiva a causa di una crisi vaso-occlusiva grave o di una sindrome toracica acuta, che è una complicazione che colpisce i polmoni e causa difficoltà respiratorie, dolore al petto e alterazioni visibili con esami come la radiografia del torace. Il trattamento con i farmaci dello studio dura fino a tre giorni.

Durante lo studio vengono raccolte informazioni su diversi aspetti, tra cui la quantità totale di oppioidi utilizzati, il tempo di permanenza in terapia intensiva e in ospedale, l’intensità del dolore misurata con scale apposite, il tempo necessario per la risoluzione della crisi e la comparsa di eventuali complicazioni. Vengono anche valutati eventuali effetti indesiderati, la necessità di nuovi ricoveri in ospedale entro ventotto giorni e la qualità di vita dei pazienti dopo il trattamento. Lo studio permette di confrontare l’efficacia e la sicurezza dell’aggiunta di lidocaina cloridrato rispetto alle sole cure standard nel trattamento del dolore durante le crisi vaso-occlusive.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di lidocaina cloridrato alla morfina cloridrato possa ridurre la quantità totale di morfina necessaria per controllare il dolore durante le crisi. Si tratta di uno studio prospettico, randomizzato e in doppio cieco, il che significa che né i pazienti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio.

Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti: la quantità di morfina utilizzata, l’evoluzione del livello di dolore misurato con una scala visiva, eventuali effetti indesiderati legati alla morfina e alcuni marcatori biologici nel sangue. I pazienti che parteciperanno allo studio dovranno avere almeno diciotto anni di età e presentare una crisi vaso-occlusiva che richiede l’uso di morfina attraverso il dispositivo PCA.

Lo studio è suddiviso in due fasi e prevede il confronto tra diversi gruppi di pazienti. Prima di ricevere le cellule modificate, i pazienti dovranno sottoporsi a un trattamento preparatorio che serve a eliminare le cellule del midollo osseo esistenti per fare spazio alle nuove cellule. Durante lo studio verranno prelevate cellule staminali dal sangue del paziente attraverso una procedura chiamata aferesi, che verranno poi modificate in laboratorio e successivamente reinfuse nel paziente attraverso infusione intravenosa. Dopo la reinfusione, i pazienti saranno seguiti attentamente per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza. Verranno effettuati controlli regolari per valutare vari aspetti della salute, inclusi esami del sangue per misurare i livelli di emoglobina corretta, la frequenza delle crisi dolorose, la necessità di trasfusioni di sangue e la funzionalità degli organi che possono essere colpiti dalla malattia.

Durante il periodo di osservazione verranno valutati anche altri parametri come il sovraccarico di ferro nell’organismo attraverso risonanza magnetica, la fertilità, la capacità fisica attraverso test di cammino e altri test di esercizio, e la qualità di vita attraverso questionari specifici. I pazienti dovranno utilizzare metodi contraccettivi efficaci per almeno dodici mesi dopo l’infusione delle cellule modificate. Lo studio prevede un lungo periodo di follow-up per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento sulla malattia e sulla salute generale dei pazienti.

Lo studio è diviso in due periodi principali. Nel primo periodo, che è in doppio cieco, i partecipanti riceveranno in modo casuale il tebapivat a dosi diverse oppure il placebo sotto forma di compresse rivestite da assumere per bocca. Durante questo periodo, che dura dodici settimane, verranno effettuate misurazioni regolari dell’emoglobina e di altri elementi del sangue per valutare come il farmaco agisce sull’anemia. Verranno controllati anche altri valori del sangue che indicano se i globuli rossi si stanno rompendo troppo velocemente e se il corpo sta producendo nuovi globuli rossi in modo adeguato. I partecipanti compileranno questionari sulla stanchezza, sul dolore e sulla qualità della vita per capire come il trattamento influisce sul benessere quotidiano.

Dopo il primo periodo, i partecipanti potranno continuare in un periodo di estensione in cui tutti riceveranno il tebapivat in modo aperto, cioè sapendo quale farmaco stanno assumendo. Durante tutto lo studio verranno monitorati attentamente gli effetti indesiderati e la sicurezza del farmaco attraverso esami del sangue e visite mediche. Lo studio valuterà anche come il corpo assorbe ed elabora il farmaco e come questo si lega agli effetti osservati. Verranno misurati cambiamenti in varie sostanze del sangue legate all’infiammazione e al metabolismo del ferro per comprendere meglio come il tebapivat agisce nella malattia falciforme.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Rilzabrutinib o un placebo per un periodo di 52 settimane. Il farmaco viene assunto per via orale, e i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi dolorose e altri effetti sulla salute. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a monitorare la frequenza delle crisi, lo studio valuterà anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come i livelli di emoglobina e la presenza di effetti collaterali. L’obiettivo è comprendere meglio come Rilzabrutinib possa aiutare le persone con anemia falciforme a gestire la loro condizione e migliorare la qualità della vita.

Lo scopo dello studio è verificare se BMS-986470 è sicuro e ben tollerato, oltre a determinare la dose raccomandata per la fase successiva del trattamento nei partecipanti con anemia falciforme. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di emoglobina, la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue. Saranno inoltre osservati altri indicatori legati alla malattia per vedere se migliorano.

Lo studio è progettato per durare fino al 2027 e prevede di iniziare il reclutamento dei partecipanti nel 2025. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia preliminare. L’obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a migliorare il trattamento dell’anemia falciforme in futuro.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene Etavopivat funzioni nei pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti o cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, verranno registrati il numero di episodi di crisi vaso-occlusive, che sono eventi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni, e altri parametri come il livello di emoglobina e la distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare se Etavopivat è più efficace del placebo nel migliorare la qualità della vita delle persone con anemia falciforme. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per chi soffre di questa malattia.

Il farmaco idroxiurea viene somministrato in diverse forme, tra cui capsule e compresse rivestite, come Hydrea 500 mg e Siklos 1000 mg o 100 mg. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 15 giorni, con dosi che possono variare in base al peso corporeo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a determinare quanto tempo ci vuole per raggiungere un livello terapeutico ottimale nei pazienti con drepanocitosi utilizzando diversi approcci di monitoraggio. I partecipanti saranno seguiti per valutare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è migliorare la gestione della malattia e ridurre il numero di crisi dolorose e complicazioni associate alla drepanocitosi.

Il farmaco GBT021601 viene testato in forma di compresse, e alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati. Lo studio è suddiviso in diverse parti: una parte si concentra sugli adulti, un’altra sugli adolescenti e una terza sui bambini più piccoli. I partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per un periodo massimo di 48 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e la frequenza degli episodi di crisi.

Lo studio include anche una valutazione della farmacocinetica, che è lo studio di come il farmaco viene assorbito, distribuito e eliminato dal corpo, nei partecipanti pediatrici. Questo aiuterà a comprendere meglio come il farmaco agisce nei bambini di diverse età. L’obiettivo finale è migliorare il trattamento per le persone con anemia falciforme, riducendo i sintomi e migliorando la qualità della vita.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno mitapivat per un periodo di tempo stabilito. Saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia e per valutare la sicurezza del farmaco. Verranno esaminati anche altri aspetti della salute, come la qualità della vita e i segni di danni agli organi. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a determinare se mitapivat può migliorare le condizioni dei pazienti con anemia falciforme, riducendo i sintomi e migliorando la qualità della vita. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

Il farmaco Hydroxycarbamide è già utilizzato per trattare lAnemia Falciforme e si vuole verificare la sua efficacia e sicurezza in una nuova formulazione pediatrica. Durante lo studio, i bambini riceveranno il farmaco per un periodo di 12 mesi. Verranno monitorati per valutare come il farmaco viene assorbito nel corpo e per osservare eventuali cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri parametri del sangue.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e tutti i partecipanti riceveranno il trattamento. I ricercatori osserveranno anche la facilità con cui i bambini e i loro genitori riescono a gestire la somministrazione del farmaco. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia non solo efficace, ma anche facile da usare per le famiglie coinvolte. Durante il periodo di studio, verranno registrati eventuali eventi avversi per garantire la sicurezza del trattamento.

Il trattamento con Mitapivat mira a migliorare la salute renale nei pazienti con queste condizioni. Lo studio prevede di osservare come il farmaco influisce sul rapporto tra albumina e creatinina nelle urine, un indicatore della funzione renale. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e verificare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo principale è vedere se il Mitapivat può ridurre i problemi renali associati all’anemia falciforme. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2028.

Lo studio è rivolto a persone che hanno già partecipato a precedenti ricerche con questo farmaco e ne hanno tratto beneficio. Il farmaco può essere assunto insieme ad altri trattamenti come idrossiurea, crizanlizumab o L-glutammina, a condizione che il dosaggio di questi medicinali sia rimasto stabile durante il precedente studio.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con etavopivat. Durante lo studio verranno monitorate eventuali reazioni al farmaco e si osserveranno gli effetti del trattamento sulla malattia, come i cambiamenti nei livelli di emoglobina (la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue) e la frequenza delle crisi dolorose tipiche dell’anemia falciforme. Verrà anche valutata la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti.

Lo scopo principale dello studio è confrontare due dosi di crizanlizumab (7,5 mg/kg e 5,0 mg/kg) con un placebo, per vedere quale sia più efficace nel ridurre il numero di VOC che portano a visite mediche. I partecipanti possono continuare a ricevere le cure standard, come lidroxiurea o lidrocarbamide, durante lo studio. Lo studio coinvolge adolescenti e adulti con anemia falciforme che hanno avuto almeno due VOC nell’anno precedente.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare la frequenza delle VOC e altri aspetti della loro salute. L’obiettivo è determinare se il crizanlizumab può offrire un miglioramento significativo rispetto al placebo, contribuendo a ridurre il numero di crisi dolorose e migliorare la qualità della vita dei pazienti con anemia falciforme.

Il crizanlizumab è un medicinale che viene somministrato per via endovenosa sotto forma di concentrato per soluzione per infusione. Il dosaggio massimo giornaliero è di 7,5 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo. Il trattamento viene somministrato attraverso una vena del braccio in ambiente ospedaliero sotto supervisione medica.

Lo scopo di questo studio è permettere ai pazienti che hanno già ricevuto il trattamento con crizanlizumab in uno studio precedente di continuare a ricevere il farmaco. Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere il trattamento mentre i medici monitoreranno la loro salute e eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi. Il periodo di trattamento può durare fino a 120 mesi.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di questo trattamento nei pazienti con anemia falciforme. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa e saranno seguiti per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione. La ricerca mira a comprendere se il trattamento può ridurre gli episodi dolorosi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Durante lo studio, verranno osservati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la presenza di disturbi del sistema immunitario, ematologici o neurologici, e l’eventuale sviluppo di tumori. Inoltre, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri marcatori del sangue per valutare l’efficacia del trattamento nel tempo. Lo studio si protrarrà fino al 2038, permettendo di raccogliere dati a lungo termine sull’impatto del trattamento.

Lo scopo dello studio è vedere se la combinazione di Decitabina/Tetraidrouridina può migliorare i livelli di emoglobina nei pazienti che non possono assumere idrossicarbamide. L’emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l’ossigeno. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due dosaggi della combinazione di farmaci o un placebo. Lo studio durerà fino a 48 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri aspetti della salute dei partecipanti.

La ricerca mira a fornire nuove informazioni su come trattare lanemia falciforme in modo più efficace, specialmente per coloro che non possono utilizzare i trattamenti attualmente disponibili. I risultati potrebbero aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia. Durante lo studio, verranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Etavopivat nel migliorare i livelli di emoglobina e ridurre il numero di crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi comuni nei pazienti con anemia falciforme. I partecipanti allo studio hanno un’età compresa tra 12 e 65 anni e devono avere una diagnosi confermata di anemia falciforme. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento di 52 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e la frequenza delle crisi vaso-occlusive. I risultati aiuteranno a determinare se Etavopivat è un trattamento efficace per l’anemia falciforme. Lo studio è condotto in più centri, il che significa che coinvolge diverse località per raccogliere dati da un ampio gruppo di partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Famotidina per un periodo di 29 giorni. I ricercatori misureranno i livelli di P-selectina nel sangue prima e dopo il trattamento per valutare l’efficacia del farmaco. Inoltre, verranno monitorati altri parametri del sangue e si terrà conto di eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Lo studio è progettato per essere un’indagine preliminare, il che significa che è un primo passo per capire se la Famotidina può essere utile per i bambini con Anemia Falciforme. I risultati potrebbero portare a ulteriori ricerche in futuro per confermare i benefici del trattamento. La partecipazione è limitata a bambini e adolescenti seguiti presso un ospedale specifico, e il trattamento è somministrato sotto stretta supervisione medica.

Lo scopo principale dello studio è capire se Crovalimab può essere un trattamento aggiuntivo efficace per prevenire questi episodi dolorosi. I partecipanti riceveranno Crovalimab o un placebo e saranno monitorati per un periodo di tempo per vedere come il trattamento influisce sulla frequenza degli episodi vaso-occlusivi. Lo studio valuterà anche la sicurezza del farmaco e come viene assorbito e processato dal corpo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un periodo di circa 49 settimane. Saranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute generale e raccogliere dati sugli episodi vaso-occlusivi e altre complicazioni legate all’anemia falciforme. I risultati aiuteranno a determinare se Crovalimab può diventare una parte importante del trattamento per le persone affette da questa malattia.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza di Crovalimab rispetto al placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento in modo casuale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e agisce nel corpo. Lo studio mira anche a capire come Crovalimab possa influenzare i sintomi e migliorare la condizione dei pazienti con Anemia Falciforme.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Saranno raccolti dati su eventuali reazioni al farmaco e su come il corpo gestisce il farmaco nel tempo. Lo studio si propone di fornire informazioni utili per migliorare la gestione degli episodi vaso-occlusivi nei pazienti con Anemia Falciforme.

Lo scopo dello studio è valutare se il tocilizumab può ridurre il tempo necessario per interrompere l’uso di ossigeno supplementare e altri supporti respiratori nei pazienti pediatrici e adulti con sindrome toracica acuta. I partecipanti riceveranno una singola infusione del farmaco o un placebo. Il trattamento mira a migliorare la respirazione e ridurre la necessità di supporto respiratorio.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare la loro capacità di respirare autonomamente senza ossigeno supplementare o supporto respiratorio. L’obiettivo principale è determinare quanto tempo impiegano i pazienti a raggiungere una saturazione di ossigeno adeguata e a respirare senza assistenza. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l’inizio previsto del reclutamento nel 2024.