Lo scopo dello studio è determinare la dose più sicura e appropriata del trattamento, valutando gli effetti indesiderati che possono comparire entro 28 giorni dalla somministrazione delle cellule modificate. Lo studio vuole anche verificare se il trattamento è in grado di funzionare e ridurre o eliminare la malattia. Durante lo studio i pazienti riceveranno prima una chemioterapia preparatoria, seguita dall’infusione delle cellule T modificate prodotte localmente per ciascun paziente. Dopo la somministrazione del trattamento, i pazienti verranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia attraverso esami del sangue e altri controlli medici.

Lo studio osserverà se le cellule normali chiamate cellule B scompaiono dal sangue, il che indica che le cellule CAR T stanno funzionando. Per i pazienti con leucemia verrà misurata la risposta completa senza malattia residua rilevabile, mentre per i pazienti con linfoma verrà valutata la risposta complessiva alla terapia. I pazienti verranno seguiti per diversi mesi dopo il trattamento per verificare quanto tempo dura la risposta, se la malattia ritorna, e per valutare la sopravvivenza. Durante e dopo il trattamento i pazienti dovranno utilizzare metodi contraccettivi efficaci, non potranno allattare e non potranno donare sangue o organi.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia del brexucabtagene autoleucel nei pazienti adulti con Linfoma di Burkitt che è ricaduto o non ha risposto ai trattamenti precedenti. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento, che può includere una riduzione o scomparsa del tumore. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati.

Il percorso dello studio include diverse fasi di monitoraggio per valutare la risposta al trattamento e la durata della risposta stessa. I ricercatori valuteranno anche la sopravvivenza complessiva e il tempo necessario prima che sia necessario un nuovo trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come il brexucabtagene autoleucel possa aiutare i pazienti con questa forma rara di tumore.