Lo scopo dello studio è valutare i benefici e i rischi del Cerebrolysin rispetto al placebo nei pazienti con CADASIL. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro capacità cognitiva, umore e caratteristiche del cervello attraverso esami specifici. Lo studio è progettato per essere condotto in due fasi, con valutazioni a intervalli regolari.

Il Cerebrolysin è una soluzione per iniezione che contiene un concentrato di sostanze che potrebbero aiutare a proteggere e migliorare la funzione del sistema nervoso. Lo studio mira a determinare se questo trattamento può offrire benefici significativi per le persone affette da CADASIL, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i sintomi associati alla malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco VGL101 tramite infusione endovenosa. Il trattamento durerà fino a 52 settimane. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per verificare eventuali effetti collaterali e per raccogliere dati sulla sicurezza del farmaco. Saranno effettuati esami del sangue e altre valutazioni mediche per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo studio prevede anche l’uso di tecniche di imaging, come la risonanza magnetica (MRI), per osservare eventuali cambiamenti nel cervello dei partecipanti. Questi esami aiuteranno a capire meglio come il farmaco influisce sulla malattia. I risultati dello studio potrebbero fornire informazioni importanti per il trattamento futuro della leucoencefalopatia con sfere assonali e glia pigmentata.