Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di SHP611 nel rallentare la perdita della capacità di movimento nei bambini affetti da questa malattia. I partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere come influisce sulla loro capacità di muoversi nel tempo. I risultati saranno confrontati con dati di controllo esterni per capire meglio l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regolarmente il farmaco e saranno sottoposti a controlli per valutare la loro funzione motoria. Lo studio durerà fino a quando non si raccoglieranno abbastanza dati per determinare se il trattamento è efficace nel rallentare la progressione della malattia. L’obiettivo principale è vedere se il farmaco può aiutare a mantenere la capacità di movimento nei bambini con leucodistrofia metacromatica infantile tardiva.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questa terapia genica nei pazienti con MLD. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa. La sicurezza sarà monitorata sia a breve che a lungo termine, per assicurarsi che non ci siano effetti collaterali gravi o problemi con l’infusione delle cellule modificate. L’efficacia sarà valutata osservando se il trattamento rallenta la progressione dei sintomi motori e aumenta l’attività dell’enzima ARSA rispetto ai livelli precedenti al trattamento.

Il corso dello studio prevede un monitoraggio continuo dei partecipanti per diversi anni, con valutazioni periodiche delle funzioni motorie e cognitive. Verranno utilizzati strumenti come il punteggio GMFM, che misura le capacità motorie, e la risonanza magnetica (MRI) per osservare eventuali cambiamenti nel cervello. L’obiettivo è determinare se la terapia genica può offrire un miglioramento significativo rispetto ai pazienti non trattati con MLD.

Il farmaco viene somministrato utilizzando un dispositivo chiamato SOPH-A-PORT Mini S, progettato per consentire un accesso intermittente e a lungo termine allo spazio intratecale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei test di laboratorio, come esami del sangue e delle urine. Saranno anche valutati per la presenza di anticorpi contro il farmaco nel liquido cerebrospinale e nel sangue.

Lo studio mira anche a osservare eventuali cambiamenti nella funzione motoria e nel comportamento adattivo dei partecipanti. Questi aspetti saranno misurati attraverso strumenti specifici, ma alcune valutazioni non saranno più effettuate se i pazienti raggiungono un certo livello di gravità della malattia. Lo studio è un’estensione di una ricerca precedente e continuerà a raccogliere dati fino alla fine del 2024.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola infusione di OTL-200 nei pazienti affetti da questa forma di Leucodistrofia Metacromatica. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa. Saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei livelli di attività dell’enzima ARSA nel liquido cerebrospinale e nel cervello, confrontando i risultati con quelli iniziali.

Il trattamento OTL-200 mira a migliorare la funzione neurologica e a rallentare la progressione della malattia. I partecipanti saranno seguiti per valutare eventuali effetti collaterali e per monitorare la risposta del corpo al trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’efficacia della terapia genica OTL-200.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia clinica di questa formulazione di OTL-200. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione diretta nel sangue. Durante lo studio, verranno monitorati per un periodo di tempo per osservare i miglioramenti nella funzione motoria e altri aspetti della salute neurologica. Verranno effettuati esami regolari per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, inclusi esami neurologici e valutazioni tramite MRI (risonanza magnetica).

Il trattamento con OTL-200 è progettato per aiutare a rallentare o fermare la progressione della malattia nei pazienti con MLD ad esordio precoce. Questo approccio mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti, riducendo i sintomi e migliorando la funzione motoria. Lo studio continuerà a raccogliere dati fino al 2025 per garantire una valutazione completa dei risultati a lungo termine del trattamento.