Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di Venetoclax quando viene aggiunto a questo regime di preparazione. I pazienti riceveranno il trattamento in sequenza, iniziando con i farmaci di preparazione seguiti dal trapianto di cellule staminali. Durante lo studio, verranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sulla loro condizione. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Il percorso dello studio prevede che i pazienti siano seguiti per un periodo di tempo dopo il trapianto per osservare la risposta al trattamento e la sicurezza. Gli effetti collaterali e la risposta della malattia saranno valutati a intervalli regolari. L’obiettivo è determinare se l’aggiunta di Venetoclax migliora i risultati del trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia ad alto rischio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con ATreg poco dopo il trapianto. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali gravi legati al trattamento, con controlli a 24 ore, 3 giorni, 7 giorni e 14 giorni dopo l’applicazione di ATreg. Inoltre, verranno valutati per la presenza e la gravità della GvHD a 28, 56 e 90 giorni dopo il trattamento, e anche a 6 mesi. Lo studio esaminerà anche l’incidenza di infezioni gravi e la possibilità di recidiva della malattia ematologica sottostante.

Il trattamento con ATreg è progettato per migliorare la tolleranza del corpo al trapianto, riducendo le complicanze e migliorando i risultati complessivi per i pazienti con leucemia. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla sicurezza e l’efficacia di questa nuova terapia cellulare, contribuendo a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti che affrontano un trapianto di cellule staminali.

La leucemia mieloide cronica è un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Quando la malattia presenta il cromosoma Philadelphia (Ph+), significa che è presente una particolare alterazione genetica che causa la crescita incontrollata delle cellule tumorali. Lo studio si concentra anche sui pazienti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) che presenta la stessa caratteristica genetica.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto sia efficace il dasatinib nel trattare questi tipi di leucemia nei giovani pazienti. Il farmaco viene somministrato per via orale e i pazienti vengono monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio è particolarmente importante per i pazienti che non hanno avuto benefici dal trattamento precedente con imatinib o che hanno sviluppato effetti collaterali intollerabili.