Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di ponatinib nei bambini con queste condizioni. Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più sicura e appropriata del farmaco. Nella seconda fase, si valuta quanto bene il farmaco funziona nel trattare i tumori. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per via orale, e il loro stato di salute sarà monitorato attentamente durante tutto il periodo dello studio.

Lo studio include bambini che hanno già provato altri trattamenti senza successo o che non possono ricevere trattamenti standard. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre o eliminare i tumori. L’obiettivo è trovare un trattamento efficace per queste forme di cancro difficili da trattare nei bambini.

Pevonedistat è un farmaco in fase di studio somministrato tramite iniezione, mentre Venetoclax è disponibile in compresse rivestite. Azacitidina è un altro farmaco somministrato tramite iniezione. Lo studio prevede che i partecipanti ricevano uno di questi trattamenti per un periodo massimo di 36 mesi. Alcuni partecipanti riceveranno anche un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è determinare se l’aggiunta di Pevonedistat alla combinazione di Venetoclax e Azacitidina migliora il tempo di sopravvivenza senza eventi negativi rispetto alla combinazione di Venetoclax e Azacitidina da sola. I partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la loro sopravvivenza complessiva. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su trattamenti più efficaci per le persone con Leucemia Mieloide Acuta che non possono ricevere terapie più aggressive.