Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco in un formato aperto e randomizzato, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale versione del farmaco viene somministrata in un determinato momento. Lo studio si svolgerà in quattro periodi, ciascuno con un diverso trattamento, per valutare come il corpo assorbe e utilizza il farmaco. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati controlli regolari della salute, inclusi esami del sangue e controlli del cuore.

L’obiettivo principale è esplorare come il corpo assorbe il Nilotinib, mentre l’obiettivo secondario è garantire la sicurezza dei partecipanti attraverso il monitoraggio di eventuali eventi avversi. Questo studio è rivolto a soggetti sani per comprendere meglio la bio-disponibilità del farmaco, cioè quanto del farmaco entra nel flusso sanguigno e quanto tempo ci rimane. I risultati aiuteranno a migliorare il trattamento per le persone affette da leucemia mieloide cronica.

Lo scopo dello studio è valutare i pazienti che hanno raggiunto una risposta molecolare profonda (MR4) dopo due anni di trattamento con ponatinib. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ponatinib per un periodo di 24 mesi. Verranno monitorati per vedere se raggiungono e mantengono la MR4, che indica una riduzione significativa delle cellule cancerose nel sangue. Inoltre, lo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, nonché la qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio mira anche a identificare fattori clinici e biologici che possono influenzare il raggiungimento della MR4 o di una risposta migliore. Saranno valutati aspetti come il profilo di sicurezza, gli eventi avversi e l’impatto economico del trattamento con ponatinib. L’obiettivo finale è comprendere meglio come il trattamento con ponatinib possa aiutare i pazienti a vivere senza la necessità continua di terapia, noto come remissione senza trattamento.

Lo scopo dello studio è determinare la dose e la sicurezza di asciminib nei pazienti pediatrici. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per valutare come il loro corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a verificare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 18 anni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento. L’obiettivo principale è trovare una dose che sia sicura e che fornisca un’esposizione al farmaco simile a quella osservata negli adulti. I risultati aiuteranno a capire meglio come utilizzare asciminib nei pazienti più giovani con questa forma di leucemia.