Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e determinare la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata per la fase successiva, nello studio di phase 1/2. I partecipanti assumono la capsula ogni giorno per diverse settimane, con controlli regolari in ospedale per monitorare eventuali effetti collaterali e per adeguare il dosaggio se necessario.

Il termine “relapse” indica la ricomparsa della malattia dopo una fase di miglioramento, mentre “refractory” descrive una forma di malattia che non risponde più ai trattamenti standard. La somministrazione orale significa che il farmaco viene ingerito per bocca sotto forma di capsula. Un antagonista è una sostanza che blocca l’attività di un recettore, in questo caso un recettore della serotonina coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. Uno studio “phase 1/2” combina la prima fase, che verifica la sicurezza, con una seconda fase che inizia a valutare l’efficacia in un numero maggiore di pazienti.

Lo scopo principale dello studio è verificare se AZD3632 è sicuro e ben tollerato dalle persone che lo assumono, identificare la dose più appropriata da utilizzare e capire come il farmaco si muove nel corpo nel tempo. Lo studio vuole anche vedere se il farmaco funziona nel ridurre la malattia e migliorare le condizioni di salute dei partecipanti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, su eventuali cambiamenti necessari nella dose del farmaco e su come il corpo assorbe ed elimina il medicinale.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco secondo un programma stabilito e verranno seguiti regolarmente con visite mediche, esami del sangue, elettrocardiogrammi e altri controlli per valutare la loro salute generale e come risponde la malattia al trattamento. Lo studio è diviso in moduli: il primo modulo valuta AZD3632 da solo, mentre il secondo modulo valuta la combinazione con posaconazolo per capire se questo secondo farmaco modifica il comportamento del farmaco in studio nel corpo. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere inclusi in una parte dello studio che valuta se assumere il farmaco con il cibo cambia il modo in cui viene assorbito dall’organismo. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni per capire se le persone ottengono benefici dal trattamento, come la scomparsa completa o parziale della malattia, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

La terapia CART84 viene somministrata attraverso una infusione endovenosa. Prima dell’infusione, i linfociti T del paziente vengono prelevati dal sangue e modificati geneticamente in laboratorio per renderli capaci di riconoscere e attaccare le cellule leucemiche. Questi linfociti modificati vengono poi reinfusi nel paziente per combattere la malattia.

Lo studio si svolge in due fasi: nella prima fase si valuta la sicurezza del trattamento e si determina il dosaggio più appropriato, mentre nella seconda fase si valuta l’efficacia del trattamento nel raggiungere la remissione della malattia. Durante lo studio, i pazienti vengono monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali. Dopo il trattamento con CART84, alcuni pazienti potrebbero essere candidati a ricevere un trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Lo studio si svolgerà in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno Eganelisib da solo o insieme a Citarabina per determinare la dose più sicura e tollerabile. Nella seconda fase, verrà ottimizzata la dose per valutare l’attività clinica preliminare del trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel controllo della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Eganelisib sotto forma di capsule e Citarabina come soluzione per iniezione. Il trattamento con Eganelisib sarà somministrato per via orale, mentre Citarabina sarà somministrata tramite infusione endovenosa. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questi farmaci possano essere utilizzati per trattare la leucemia mieloide acuta e le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio, offrendo potenzialmente nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da queste malattie.

Il farmaco S227928 è progettato per colpire specificamente le cellule cancerose, mentre venetoclax è già utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di S227928 e determinare la dose massima tollerata quando usato da solo o insieme a venetoclax. Inoltre, lo studio cercherà di capire quanto bene questi farmaci possano ridurre le cellule cancerose nel sangue dei pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali. I ricercatori valuteranno anche la risposta del corpo al trattamento, osservando se le cellule cancerose diminuiscono e se i pazienti raggiungono una remissione, ovvero una riduzione significativa o scomparsa dei segni della malattia. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con la valutazione della sicurezza e proseguendo con l’analisi dell’efficacia del trattamento. L’obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia.

Lo scopo dello studio è valutare l’attività antileucemica di Eltanexor e la sua sicurezza nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. I partecipanti assumeranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per un periodo massimo di 24 mesi. Durante questo periodo, i medici valuteranno come il farmaco influisce sulla malattia e se ci sono effetti collaterali significativi.

Questo studio è una fase pilota, il che significa che è una delle prime volte che Eltanexor viene testato in questo contesto specifico. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco può essere utile per i pazienti con questa forma di leucemia e se può essere considerato per ulteriori studi clinici. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull’efficacia del trattamento.

Oltre a CCTx-001, lo studio utilizza anche altri due farmaci: Ciclofosfamide Monoidrato e Fludarabina Fosfato, entrambi somministrati come polvere per soluzione in infusione endovenosa. Questi farmaci sono comunemente usati per preparare il corpo a ricevere la terapia cellulare. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di CCTx-001 e determinare la dose più appropriata per la fase successiva della ricerca.

Lo studio si svolge in due fasi. Nella prima fase, si esamina la sicurezza del trattamento e si stabilisce la dose raccomandata. Nella seconda fase, si valuta l’efficacia del trattamento nel migliorare la condizione dei pazienti. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L’intero processo è progettato per garantire che il trattamento sia sicuro e potenzialmente efficace per i pazienti con questa forma di leucemia.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata di SAR443579 e valutare la sua attività antitumorale nei partecipanti con queste malattie del sangue che sono ricaduti o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio è suddiviso in due parti: una parte di escalation della dose, in cui si cerca di trovare la dose più alta che può essere somministrata in sicurezza, e una parte di espansione, in cui si valuta l’efficacia del farmaco alla dose raccomandata. I partecipanti includono sia adulti che bambini, e lo studio si svolge in diverse fasi per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno SAR443579 attraverso un’infusione endovenosa e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo farmaco può essere utilizzato per trattare le malattie del sangue che non rispondono ai trattamenti standard. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con queste condizioni difficili da trattare.