Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e determinare la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata per la fase successiva, nello studio di phase 1/2. I partecipanti assumono la capsula ogni giorno per diverse settimane, con controlli regolari in ospedale per monitorare eventuali effetti collaterali e per adeguare il dosaggio se necessario.

Il termine “relapse” indica la ricomparsa della malattia dopo una fase di miglioramento, mentre “refractory” descrive una forma di malattia che non risponde più ai trattamenti standard. La somministrazione orale significa che il farmaco viene ingerito per bocca sotto forma di capsula. Un antagonista è una sostanza che blocca l’attività di un recettore, in questo caso un recettore della serotonina coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. Uno studio “phase 1/2” combina la prima fase, che verifica la sicurezza, con una seconda fase che inizia a valutare l’efficacia in un numero maggiore di pazienti.

Lo scopo principale dello studio è verificare se AZD3632 è sicuro e ben tollerato dalle persone che lo assumono, identificare la dose più appropriata da utilizzare e capire come il farmaco si muove nel corpo nel tempo. Lo studio vuole anche vedere se il farmaco funziona nel ridurre la malattia e migliorare le condizioni di salute dei partecipanti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, su eventuali cambiamenti necessari nella dose del farmaco e su come il corpo assorbe ed elimina il medicinale.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco secondo un programma stabilito e verranno seguiti regolarmente con visite mediche, esami del sangue, elettrocardiogrammi e altri controlli per valutare la loro salute generale e come risponde la malattia al trattamento. Lo studio è diviso in moduli: il primo modulo valuta AZD3632 da solo, mentre il secondo modulo valuta la combinazione con posaconazolo per capire se questo secondo farmaco modifica il comportamento del farmaco in studio nel corpo. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere inclusi in una parte dello studio che valuta se assumere il farmaco con il cibo cambia il modo in cui viene assorbito dall’organismo. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni per capire se le persone ottengono benefici dal trattamento, come la scomparsa completa o parziale della malattia, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

Lo studio si svolgerà in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno Eganelisib da solo o insieme a Citarabina per determinare la dose più sicura e tollerabile. Nella seconda fase, verrà ottimizzata la dose per valutare l’attività clinica preliminare del trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel controllo della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Eganelisib sotto forma di capsule e Citarabina come soluzione per iniezione. Il trattamento con Eganelisib sarà somministrato per via orale, mentre Citarabina sarà somministrata tramite infusione endovenosa. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questi farmaci possano essere utilizzati per trattare la leucemia mieloide acuta e le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio, offrendo potenzialmente nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da queste malattie.

Il farmaco S227928 è progettato per colpire specificamente le cellule cancerose, mentre venetoclax è già utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di S227928 e determinare la dose massima tollerata quando usato da solo o insieme a venetoclax. Inoltre, lo studio cercherà di capire quanto bene questi farmaci possano ridurre le cellule cancerose nel sangue dei pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali. I ricercatori valuteranno anche la risposta del corpo al trattamento, osservando se le cellule cancerose diminuiscono e se i pazienti raggiungono una remissione, ovvero una riduzione significativa o scomparsa dei segni della malattia. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con la valutazione della sicurezza e proseguendo con l’analisi dell’efficacia del trattamento. L’obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia.

Lo scopo dello studio è valutare l’attività antileucemica di Eltanexor e la sua sicurezza nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. I partecipanti assumeranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per un periodo massimo di 24 mesi. Durante questo periodo, i medici valuteranno come il farmaco influisce sulla malattia e se ci sono effetti collaterali significativi.

Questo studio è una fase pilota, il che significa che è una delle prime volte che Eltanexor viene testato in questo contesto specifico. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco può essere utile per i pazienti con questa forma di leucemia e se può essere considerato per ulteriori studi clinici. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull’efficacia del trattamento.

Il trattamento prevede l’uso di cellule T autologhe, cioè cellule prelevate dal paziente, che vengono modificate in laboratorio con un vettore lentivirale per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) diretto contro il CD19. Queste cellule modificate vengono poi reinfuse nel paziente per combattere il cancro. Oltre al trattamento con CD19 CAR-T cells, lo studio utilizza anche farmaci come Ciclofosfamide e Fludarabina, che sono somministrati per via endovenosa e aiutano a preparare il corpo del paziente per ricevere le cellule CAR-T.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e la risposta del loro corpo al trattamento. Lo studio non è randomizzato, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il trattamento sperimentale. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo approccio potrebbe essere utilizzato in futuro per trattare la Leucemia Mieloide Acuta refrattaria o recidivante.

Oltre a CCTx-001, lo studio utilizza anche altri due farmaci: Ciclofosfamide Monoidrato e Fludarabina Fosfato, entrambi somministrati come polvere per soluzione in infusione endovenosa. Questi farmaci sono comunemente usati per preparare il corpo a ricevere la terapia cellulare. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di CCTx-001 e determinare la dose più appropriata per la fase successiva della ricerca.

Lo studio si svolge in due fasi. Nella prima fase, si esamina la sicurezza del trattamento e si stabilisce la dose raccomandata. Nella seconda fase, si valuta l’efficacia del trattamento nel migliorare la condizione dei pazienti. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L’intero processo è progettato per garantire che il trattamento sia sicuro e potenzialmente efficace per i pazienti con questa forma di leucemia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di Quizartinib in combinazione con la chemioterapia di re-induzione e come terapia di mantenimento da solo. La chemioterapia di re-induzione è un trattamento che mira a ridurre ulteriormente le cellule tumorali dopo che una terapia iniziale non ha avuto successo. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose ottimale di Quizartinib da utilizzare in combinazione con la chemioterapia, mentre la seconda fase si concentra sull’efficacia del trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 12 cicli, con la possibilità di ricevere una terapia di consolidamento opzionale.

Durante lo studio, verranno monitorati la sicurezza e gli effetti collaterali del trattamento, nonché la risposta del corpo al farmaco. Verranno raccolti dati per capire come il corpo assorbe e utilizza Quizartinib e il suo metabolita, AC886. L’obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti giovani con AML che non hanno risposto ai trattamenti standard. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà partecipanti di età compresa tra 1 mese e 21 anni.

Lo studio ha lo scopo di valutare come il farmaco agisce nei pazienti la cui malattia è tornata dopo precedenti trattamenti o non ha risposto alle terapie standard. Il ziftomenib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della menina, che agiscono bloccando l’interazione tra due proteine coinvolte nella crescita delle cellule leucemiche.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco e verranno monitorati per valutare come il loro organismo risponde al trattamento. I medici controlleranno regolarmente le condizioni dei pazienti attraverso esami del sangue e altri controlli per verificare l’efficacia del farmaco e identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio include diverse fasi per determinare il dosaggio più appropriato e valutare quanto il farmaco sia efficace nel trattare questo tipo di leucemia.