Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del blinatumomab somministrato per via sottocutanea nei bambini con queste forme di leucemia. Lo studio si divide in due parti: la prima parte valuterà principalmente la sicurezza del trattamento nei bambini di età inferiore ai dodici anni, mentre la seconda parte valuterà quanto il trattamento sia efficace nel far scomparire le cellule malate dal sangue e dal midollo osseo. Durante lo studio verrà anche misurata la quantità di medicinale presente nel sangue dei partecipanti e si verificherà se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.

I bambini che partecipano allo studio riceveranno il trattamento in cicli e verranno controllati regolarmente attraverso esami del sangue e del midollo osseo per verificare se la malattia risponde alla cura. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento e valuteranno se si raggiunge una remissione completa, cioè la scomparsa delle cellule malate, e per quanto tempo questa remissione si mantiene. Lo studio includerà bambini che hanno avuto una ricaduta della malattia o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti, così come bambini che presentano ancora piccole quantità di cellule malate nel midollo osseo.

Durante lo studio, i partecipanti potranno ricevere diverse formulazioni del farmaco, denominate SC1 e SC2. La ricerca valuta anche come il corpo assorbe e gestisce il farmaco, un processo chiamato farmacocinetica. Altri medicinali come cytarabine, cyclophosphamide, dexamethasone, methotrexate, vincristine sulfate e levetiracetam possono essere utilizzati come parte dei trattamenti standard di base.

Il percorso dello studio prevede diverse fasi. Inizialmente, viene testato l’aumento graduale della dose per trovare il livello massimo che il corpo può tollerare senza effetti collaterali eccessivi. Successivamente, vengono esaminate diverse popolazioni di pazienti per osservare la risposta al trattamento e monitorare la durata della remissione, ovvero il periodo in cui le cellule cancerose non sono più presenti o sono sotto controllo. Durante tutto il processo, vengono monitorati gli eventi avversi per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è determinare la dose più sicura e appropriata del trattamento, valutando gli effetti indesiderati che possono comparire entro 28 giorni dalla somministrazione delle cellule modificate. Lo studio vuole anche verificare se il trattamento è in grado di funzionare e ridurre o eliminare la malattia. Durante lo studio i pazienti riceveranno prima una chemioterapia preparatoria, seguita dall’infusione delle cellule T modificate prodotte localmente per ciascun paziente. Dopo la somministrazione del trattamento, i pazienti verranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia attraverso esami del sangue e altri controlli medici.

Lo studio osserverà se le cellule normali chiamate cellule B scompaiono dal sangue, il che indica che le cellule CAR T stanno funzionando. Per i pazienti con leucemia verrà misurata la risposta completa senza malattia residua rilevabile, mentre per i pazienti con linfoma verrà valutata la risposta complessiva alla terapia. I pazienti verranno seguiti per diversi mesi dopo il trattamento per verificare quanto tempo dura la risposta, se la malattia ritorna, e per valutare la sopravvivenza. Durante e dopo il trattamento i pazienti dovranno utilizzare metodi contraccettivi efficaci, non potranno allattare e non potranno donare sangue o organi.

Lo scopo principale dello studio è verificare se AZD3632 è sicuro e ben tollerato dalle persone che lo assumono, identificare la dose più appropriata da utilizzare e capire come il farmaco si muove nel corpo nel tempo. Lo studio vuole anche vedere se il farmaco funziona nel ridurre la malattia e migliorare le condizioni di salute dei partecipanti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, su eventuali cambiamenti necessari nella dose del farmaco e su come il corpo assorbe ed elimina il medicinale.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco secondo un programma stabilito e verranno seguiti regolarmente con visite mediche, esami del sangue, elettrocardiogrammi e altri controlli per valutare la loro salute generale e come risponde la malattia al trattamento. Lo studio è diviso in moduli: il primo modulo valuta AZD3632 da solo, mentre il secondo modulo valuta la combinazione con posaconazolo per capire se questo secondo farmaco modifica il comportamento del farmaco in studio nel corpo. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere inclusi in una parte dello studio che valuta se assumere il farmaco con il cibo cambia il modo in cui viene assorbito dall’organismo. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni per capire se le persone ottengono benefici dal trattamento, come la scomparsa completa o parziale della malattia, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

Prima di ricevere le cellule DDCART-CD19, i pazienti riceveranno una chemioterapia preparatoria con due farmaci: fludarabina fosfato e ciclofosfamide. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa per preparare il corpo a ricevere le cellule modificate. La chemioterapia viene somministrata per alcuni giorni prima dell’infusione delle cellule DDCART-CD19.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro questo trattamento nel combattere la leucemia. I medici seguiranno i pazienti per vedere come rispondono al trattamento e monitoreranno eventuali effetti collaterali. Il trattamento viene somministrato in ospedale sotto stretta supervisione medica, e i pazienti verranno seguiti per un periodo prolungato dopo l’infusione delle cellule.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la fattibilità di questo trattamento in pazienti con malattie linfatiche che esprimono il marcatore CD19, come la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma non-Hodgkin. Il trattamento prevede l’uso di linfociti T del paziente stesso, che vengono modificati in laboratorio per attaccare le cellule malate. Queste cellule modificate vengono poi reinfuse nel paziente. Lo studio si svolge in diverse fasi per determinare la dose più sicura ed efficace.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta del loro corpo e la sicurezza del trattamento. Verranno osservati eventuali effetti collaterali e la capacità del trattamento di ridurre la malattia. Lo studio mira a capire se questo approccio può essere una nuova opzione di trattamento per le persone con queste malattie difficili da trattare.

Il trattamento con tisagenlecleucel viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che il farmaco viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo scopo principale dello studio è valutare quanto bene questo trattamento possa migliorare la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza senza malattia nei pazienti. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare gli effetti del farmaco e la loro salute generale.

Oltre a tisagenlecleucel, lo studio include anche altri farmaci come etoposide, citarabina, vincristina solfato, ciclofosfamide, metotrexato, fludarabina fosfato, tocilizumab e mercaptopurina. Questi farmaci sono utilizzati in combinazione per trattare la leucemia e sono somministrati in diverse forme, come soluzioni per iniezione o infusione. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di studio. L’obiettivo è determinare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà per diversi anni per raccogliere dati completi sui risultati del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di Inotuzumab Ozogamicin nei bambini con LLA CD22-positiva che è ricaduta o è refrattaria. Lo studio è suddiviso in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno il farmaco per via endovenosa. Alcuni partecipanti riceveranno anche altri farmaci chemioterapici per vedere se la combinazione migliora i risultati. Durante lo studio, verranno monitorati gli effetti collaterali e la risposta al trattamento.

Oltre a Inotuzumab Ozogamicin, lo studio include anche altri farmaci come Dexamethasone, Methotrexate, Vincristine, e Cytarabine, che sono comunemente usati nella chemioterapia per trattare vari tipi di cancro. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L’obiettivo finale è determinare la dose più sicura ed efficace di Inotuzumab Ozogamicin per i bambini e valutare come il farmaco possa migliorare il trattamento della LLA CD22-positiva.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di queste terapie con cellule T CAR. I pazienti che hanno già ricevuto uno di questi trattamenti almeno 12 mesi prima saranno seguiti per monitorare eventuali effetti collaterali tardivi o eventi avversi gravi. Lo studio esaminerà anche la possibilità di ricadute o progressione della malattia, infezioni gravi, e la comparsa di nuovi tumori.

Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e il conteggio delle cellule B e T. Saranno inoltre monitorati per la presenza di eventuali virus o geni modificati nel loro sistema. Lo studio è progettato per durare fino al 2040, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2024.