Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco in persone la cui malattia è tornata dopo un precedente trattamento o che non ha risposto alle terapie standard. Durante la prima fase della ricerca, si cercherà di determinare la dose più sicura e meglio tollerata dal corpo umano. Nella seconda fase, l’attenzione si sposterà sull’osservazione di quanto il farmaco sia in grado di produrre una risposta terapeutica nei pazienti con le specifiche caratteristiche genetiche sopra menzionate.

Il percorso di partecipazione prevede la somministrazione periodica del farmaco per monitorare come il corpo reagisce e come la malattia risponde al trattamento. Verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute generale, inclusi parametri come la frequenza cardiaca tramite elettrocardiogramma e l’analisi dei valori del sangue attraverso esami di laboratorio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del bleximenib nei pazienti con leucemia acuta. Nella prima fase dello studio, chiamata Fase 1, i ricercatori cercano di determinare la dose raccomandata del farmaco e di verificare quanto sia sicuro e tollerabile per i pazienti. Questa fase è divisa in due parti: nella prima parte si aumenta gradualmente la dose per trovare quella più appropriata, mentre nella seconda parte si studia la sicurezza alla dose scelta. Nella seconda fase dello studio, chiamata Fase 2, i ricercatori vogliono verificare se il farmaco è efficace nel trattare la malattia, misurando quanti pazienti raggiungono una remissione completa, cioè la scomparsa dei segni della leucemia.

Durante lo studio, i pazienti ricevono il farmaco per bocca e vengono seguiti regolarmente dai medici per valutare la loro risposta al trattamento e controllare eventuali effetti collaterali. Lo studio coinvolge sia adulti di almeno 18 anni sia adolescenti tra i 12 e i 18 anni che hanno una leucemia acuta che non ha risposto ai trattamenti precedenti o che è ritornata dopo una precedente risposta. I pazienti devono avere specifiche alterazioni genetiche nella loro malattia e devono soddisfare determinati requisiti di salute generale per poter partecipare.

Il trattamento prevede l’assunzione orale di uno dei due antibiotici per un periodo massimo di due settimane. L’obiettivo è dimostrare che la fosfomicina non è meno efficace della ciprofloxacina nel prevenire la neutropenia febbrile. I partecipanti allo studio saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia dei trattamenti, con particolare attenzione alla prevenzione delle infezioni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti in modo casuale e saranno seguiti per osservare eventuali episodi di febbre o infezioni che richiedano ulteriori trattamenti antibatterici. Lo studio terminerà quando i partecipanti avranno superato un certo livello di globuli bianchi o dopo un periodo massimo di 60 giorni dall’inizio della neutropenia. L’obiettivo finale è migliorare la gestione della neutropenia febbrile nei pazienti con leucemia acuta, garantendo al contempo la sicurezza microbiologica dei trattamenti utilizzati.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del Revumenib nei pazienti con queste forme di leucemia. Lo studio è suddiviso in due fasi: la Fase 1 mira a determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la Fase 2, mentre la Fase 2 si concentra sulla valutazione della sicurezza a breve e lungo termine del farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco per capire quale sia la più sicura ed efficace.

Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati e garantire che gli effetti osservati siano dovuti al farmaco stesso. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco viene assorbito e metabolizzato nel corpo. L’obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia difficile da trattare.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di ponatinib nei bambini con queste condizioni. Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più sicura e appropriata del farmaco. Nella seconda fase, si valuta quanto bene il farmaco funziona nel trattare i tumori. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per via orale, e il loro stato di salute sarà monitorato attentamente durante tutto il periodo dello studio.

Lo studio include bambini che hanno già provato altri trattamenti senza successo o che non possono ricevere trattamenti standard. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre o eliminare i tumori. L’obiettivo è trovare un trattamento efficace per queste forme di cancro difficili da trattare nei bambini.

Pevonedistat è un farmaco in fase di studio somministrato tramite iniezione, mentre Venetoclax è disponibile in compresse rivestite. Azacitidina è un altro farmaco somministrato tramite iniezione. Lo studio prevede che i partecipanti ricevano uno di questi trattamenti per un periodo massimo di 36 mesi. Alcuni partecipanti riceveranno anche un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è determinare se l’aggiunta di Pevonedistat alla combinazione di Venetoclax e Azacitidina migliora il tempo di sopravvivenza senza eventi negativi rispetto alla combinazione di Venetoclax e Azacitidina da sola. I partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la loro sopravvivenza complessiva. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su trattamenti più efficaci per le persone con Leucemia Mieloide Acuta che non possono ricevere terapie più aggressive.

Lo scopo dello studio è valutare i cambiamenti nella riserva ovarica, che è un indicatore della fertilità, dopo la chemioterapia, con o senza l’uso di GnRHa (un tipo di farmaco che include la triptorelina). La riserva ovarica viene misurata attraverso l’ormone anti-Mülleriano (AMH) a 12 mesi dalla fine del trattamento chemioterapico. Le partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi e saranno seguite per valutare il recupero della fertilità e altri aspetti della salute riproduttiva.

Durante lo studio, verranno confrontati i livelli di AMH tra il gruppo che riceve la triptorelina e quello che riceve il placebo. Saranno inoltre esaminati altri fattori come la qualità della vita, la salute riproduttiva e la densità minerale ossea. Lo studio mira a fornire informazioni su come proteggere la fertilità delle donne giovani sottoposte a chemioterapia per il trattamento del cancro.