Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questi farmaci nel trattamento della leucemia a cellule capellute, in particolare nei pazienti con la mutazione BRAF-V600E. I partecipanti riceveranno i farmaci in combinazioni graduali, con l’obiettivo di determinare la profondità dell’attività anti-leucemica. Lo studio è di fase 2, il che significa che si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia dei farmaci in un gruppo selezionato di pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 12 mesi, con controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. I risultati attesi includono una riduzione significativa delle cellule cancerose e un miglioramento delle condizioni generali dei pazienti. Lo studio non è randomizzato, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno i farmaci in esame senza l’uso di un placebo. L’obiettivo principale è raggiungere o superare un tasso di risposta predefinito, valutando sia la risposta completa che quella complessiva al trattamento.