Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il guanabenz in diverse dosi, come capsule da 1 mg, 2 mg, 4 mg, 6 mg, 8 mg, 16 mg e 24 mg. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è verificare se il guanabenz è sicuro e ben tollerato nei bambini con VWM. Inoltre, verranno raccolti dati per capire come il corpo assorbe e processa il farmaco.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato, durante il quale i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi della malattia. I risultati aiuteranno a determinare se il guanabenz può essere un’opzione di trattamento efficace per i bambini con VWM. I partecipanti saranno seguiti da vicino dai medici per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il corso dello studio.

Il Fosigotifator è un farmaco sperimentale che viene studiato per capire come viene assorbito e processato dal corpo, noto come farmacocinetica. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco per un periodo di tempo, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo scopo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai pazienti.

Lo studio è aperto a persone di diverse fasce d’età, inclusi bambini e adulti, e prevede un periodo di valutazione della sicurezza. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari, che includono esami fisici, test di laboratorio e valutazioni neurologiche, per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. Questo approccio aiuterà a determinare se il Fosigotifator può essere un’opzione di trattamento efficace per la Malattia della Sostanza Bianca Evanescente.