Lo scopo di questo studio è valutare come una singola dose di ilofotase alfa influenzi alcune sostanze presenti nel sangue dei pazienti adulti con ipofosfatasia. In particolare, i ricercatori misureranno i cambiamenti nei livelli di pirofosfato inorganico e piridossale 5′-fosfato, che sono sostanze che risultano alterate in questa malattia. Lo studio prevede la somministrazione di due diverse quantità del farmaco, una bassa e una alta, per confrontare gli effetti sul profilo delle sostanze nel sangue.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno una singola dose del farmaco attraverso un’infusione in vena. Prima e dopo la somministrazione del farmaco, verranno effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli delle sostanze di interesse e valutare come il farmaco agisce nell’organismo. Lo studio è di tipo aperto, il che significa che sia i pazienti che i medici sapranno quale dose del farmaco viene somministrata. I partecipanti dovranno soddisfare determinati requisiti, tra cui avere una conferma genetica della malattia e manifestare sintomi clinici dell’ipofosfatasia.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte partecipano persone adulte sane di età compresa tra 18 e 50 anni che non hanno problemi di salute significativi. Nella seconda parte partecipano persone adulte con ipofosfatasia che hanno una variante documentata del gene ALPL. Durante lo studio vengono somministrate dosi singole e poi dosi multiple di ALE1, aumentando gradualmente la quantità per vedere come il corpo reagisce al medicinale. Viene anche valutato se assumere il medicinale con il cibo influisce sul modo in cui il corpo lo assorbe e lo utilizza.

Durante lo studio vengono raccolti campioni di sangue per misurare quanto medicinale è presente nel corpo e come questo influisce su alcuni marcatori biologici legati alla malattia. Vengono anche registrati tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi per valutare la sicurezza del medicinale. Le informazioni raccolte aiuteranno a identificare le dosi più adatte di ALE1 per studi futuri e a capire meglio come questo medicinale funziona nelle persone con ipofosfatasia.

L’obiettivo principale dello studio è valutare come ALXN1850 influisce sui risultati radiografici, cioè le immagini delle ossa, nei bambini con ipofosfatasia. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà ALXN1850 e l’altro il placebo. Durante il periodo di studio, i bambini saranno monitorati per vedere come reagiscono al trattamento e se ci sono miglioramenti nella loro condizione. Lo studio durerà fino al 2027, con l’inizio previsto per marzo 2024.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno ALXN1850 o un placebo. L’obiettivo principale è osservare i cambiamenti nella capacità di camminare e altre funzioni fisiche nel tempo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare eventuali miglioramenti o effetti collaterali.

Lo studio coinvolgerà adolescenti e adulti di età pari o superiore a 12 anni, con una diagnosi documentata di ipofosfatasia. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare l’efficacia del trattamento e la sua sicurezza. L’obiettivo finale è determinare se ALXN1850 può offrire un nuovo approccio terapeutico per migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1850 rispetto a asfotase alfa nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni che sono già stati trattati con asfotase alfa. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo stabilito, e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come migliorare la cura per i bambini affetti da ipofosfatasia. I risultati potrebbero aiutare a determinare quale trattamento è più sicuro ed efficace per questa condizione.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno asfotase alfa insieme a terapie immunosoppressive per vedere se queste possono aiutare a mantenere l’efficacia del trattamento. Le terapie immunosoppressive sono farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario, impedendo che attacchi il farmaco. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza delle terapie utilizzate.

Lo studio prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui rituximab, bortezomib, e metotrexato disodio, che sono noti per le loro proprietà immunosoppressive. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è vedere quanti partecipanti rispondono completamente al trattamento entro 100 settimane. Durante lo studio, verranno effettuati esami per monitorare la salute dei partecipanti e l’efficacia del trattamento.