Il trattamento con DCR-PHXC mira a ridurre i livelli di ossalato nel corpo, aiutando a proteggere i reni e migliorare la funzione renale. Lo studio si concentra principalmente su pazienti con una forma specifica della malattia, nota come PH1. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella funzione renale e altri effetti del trattamento.

Lo scopo principale dello studio è osservare come il trattamento influisce sulla velocità di filtrazione glomerulare stimata, un indicatore della salute renale. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per raccogliere dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri clinici, come esami del sangue e delle urine. Lo studio include anche un gruppo di controllo che riceverà un placebo per confrontare i risultati. Questo approccio aiuterà a determinare l’efficacia del DCR-PHXC nel trattamento dell’Iperossaluria Primaria.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il lumasiran influisce sui livelli di ossalato nel sangue in due gruppi di pazienti: quelli che non sono sottoposti a dialisi e quelli che lo sono. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e i loro livelli di ossalato nel sangue saranno monitorati per vedere se ci sono cambiamenti significativi. Lo studio si concentra anche sulla sicurezza del farmaco e su come viene assorbito e processato dal corpo.

Il trattamento con lumasiran viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di diversi mesi per valutare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio l’iperossaluria primaria di tipo 1 e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il farmaco attivo.