Il percorso dello studio prevede più fasi brevi, durante le quali vengono alternati periodi con atorvastatina, con placebo e senza trattamento. In questo modo viene osservato se i sintomi cambiano da un periodo all’altro. La partecipazione non richiede procedure complesse e il farmaco viene assunto per bocca sotto forma di compressa.

La statina è una classe di farmaci usata per ridurre il colesterolo. I sintomi muscolari associati alle statine sono dolori, fastidi o debolezza dei muscoli che alcune persone notano durante l’assunzione di questi medicinali. Il termine nocebo indica sintomi percepiti come legati al farmaco, ma non causati direttamente da esso.

Il trattamento viene somministrato con una iniezione sotto la pelle, in una penna preriempita, circa una volta al mese. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere lerodalcibep oppure placebo, e per un periodo dello studio né i partecipanti né il personale sanno quale trattamento viene dato. Durante lo studio vengono fatti controlli regolari per seguire la salute generale, la crescita e la sicurezza del trattamento, oltre ai normali esami del sangue previsti dalla ricerca. La durata complessiva dello studio è di circa 24 settimane per ciascun partecipante.

L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di MK-0616 nel ridurre eventi cardiovascolari avversi maggiori, come la morte per malattia coronarica, in persone ad alto rischio cardiovascolare. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale per ricevere il farmaco o il placebo. Durante il periodo dello studio, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro salute cardiovascolare.

Lo studio durerà diversi anni e i partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per raccogliere dati sui benefici e sui possibili effetti collaterali del trattamento. L’obiettivo è determinare se MK-0616 può effettivamente aiutare a prevenire eventi cardiovascolari gravi in persone con alto rischio di sviluppare queste condizioni.

Lo studio è diviso in diverse fasi. Nella Parte A, che coinvolge due gruppi di età diversa, verrà valutato come il corpo assorbe ed elimina il farmaco, misurando la quantità di farmaco presente nel sangue nel tempo. Nella Parte B, che è la fase principale dello studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere MK-0616 o placebo per 24 settimane, e verrà misurata la riduzione percentuale del colesterolo LDL rispetto ai valori iniziali. Durante questa fase verranno anche valutati altri indicatori importanti come l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL e la lipoproteina (a). Dopo aver completato queste fasi, i partecipanti potranno continuare in un periodo di estensione a lungo termine in cui tutti riceveranno il farmaco attivo.

Durante tutto lo studio verranno monitorati attentamente la sicurezza e gli effetti collaterali del trattamento, registrando qualsiasi evento avverso che si verifichi. I partecipanti devono avere un’età compresa tra 6 e 18 anni, divisi in due gruppi secondo l’età, e devono già essere in trattamento stabile con farmaci per abbassare il colesterolo come le statine o altri medicinali simili. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 20 milligrammi, somministrata per via orale, e il trattamento potrà durare fino a 180 giorni nelle fasi iniziali dello studio.

I partecipanti allo studio continueranno a prendere le loro terapie abituali per abbassare il colesterolo e riceveranno in aggiunta il farmaco in studio o il placebo. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita. La dose massima giornaliera prevista è di 200 milligrammi e la dose totale massima è di 2000 milligrammi. Il periodo di trattamento principale dura 24 mesi, durante i quali vengono effettuate valutazioni regolari per misurare i livelli di colesterolo e altri grassi nel sangue.

Durante lo studio vengono misurati diversi parametri nel sangue a digiuno, tra cui il colesterolo LDL, l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, i trigliceridi, il colesterolo totale, il colesterolo HDL (colesterolo buono) e la lipoproteina(a). Vengono anche valutati i livelli della proteina ANGPTL3 per capire come il farmaco agisce nel corpo. Lo studio raccoglie informazioni sulla sicurezza del trattamento e verifica quanti partecipanti raggiungono determinati obiettivi di riduzione del colesterolo nel tempo, incluso se i loro livelli di colesterolo scendono al di sotto di certi valori stabiliti dalle linee guida mediche.

Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco AZD0780 mentre altri riceveranno un placebo. I pazienti continueranno a prendere i loro usuali farmaci per abbassare il colesterolo, come le statine, durante tutto il periodo dello studio. Il trattamento durerà fino a 52 settimane, con valutazioni regolari dei livelli di colesterolo nel sangue.

Lo studio valuterà anche altri parametri legati al metabolismo dei grassi nel sangue, come l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, il colesterolo totale e la lipoproteina(a). Questi esami aiuteranno a comprendere meglio come il farmaco agisce nell’organismo e quanto è efficace nel controllare i livelli di grassi nel sangue.

I trattamenti studiati includono l’uso di inclisiran e alirocumab, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea, in combinazione con rosuvastatina, un farmaco assunto per via orale. Questi trattamenti verranno confrontati con la terapia standard che prevede solo l’uso di rosuvastatina. Lo studio mira a determinare quale combinazione di farmaci sia più efficace nel raggiungere l’obiettivo terapeutico.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 104 settimane. Verranno effettuate visite di controllo a intervalli regolari per monitorare i livelli di colesterolo e valutare eventuali cambiamenti nella salute dei partecipanti. Lo studio si concluderà nel 2029, e i risultati aiuteranno a comprendere meglio come trattare l’ipercolesterolemia familiare eterozigote nei giovani.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Inclisiran rispetto a un placebo nel ridurre il colesterolo LDL nei bambini con questa condizione. Lo studio si svolgerà in due fasi: nella prima fase, i partecipanti riceveranno in modo casuale Inclisiran o un placebo per un anno. Nella seconda fase, tutti i partecipanti riceveranno Inclisiran per un altro anno. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di colesterolo e altri parametri di salute.

La ricerca mira a comprendere meglio come Inclisiran possa aiutare a gestire l’ipercolesterolemia familiare omozigote nei bambini, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i rischi associati a livelli elevati di colesterolo. I risultati potrebbero fornire nuove opzioni di trattamento per i bambini affetti da questa condizione genetica rara.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Inclisiran rispetto a un placebo nel ridurre il colesterolo LDL nei bambini con Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote. Lo studio si svolgerà in due fasi: nella prima fase, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per un anno; nella seconda fase, tutti i partecipanti riceveranno Inclisiran per un altro anno. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di colesterolo e altri parametri di salute per valutare l’efficacia del trattamento.

Lo studio mira a dimostrare che Inclisiran è superiore al placebo nel ridurre il colesterolo LDL nei bambini con Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote. I partecipanti saranno seguiti per un periodo totale di due anni, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. Questo studio è importante per comprendere meglio come gestire i livelli di colesterolo nei bambini affetti da questa condizione genetica.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza l’acido bempedoico, oltre a verificarne la sicurezza. I partecipanti riceveranno il farmaco una volta al giorno per un periodo di 8 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare i livelli di colesterolo e valutare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare eterozigote nei giovani. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove terapie per gestire meglio questa condizione genetica. L’acido bempedoico è già utilizzato in altre forme per trattare il colesterolo alto negli adulti, e questo studio esplora il suo uso nei bambini e adolescenti con questa specifica condizione genetica.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di LIB003. I partecipanti riceveranno il farmaco una volta al mese per un periodo di 48 e 72 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per misurare i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL. Lo studio include pazienti che hanno già completato uno studio di base con LIB003 e che necessitano di una riduzione aggiuntiva del colesterolo LDL.

Il farmaco Lerodalcibep viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa che viene iniettato sotto la pelle. I partecipanti continueranno a seguire la loro dieta e la terapia orale per abbassare il colesterolo durante lo studio. L’obiettivo è determinare se LIB003 può offrire un ulteriore beneficio nella gestione del colesterolo LDL, contribuendo a ridurre il rischio di eventi cardiovascolari nei pazienti ad alto rischio.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di MK-0616 rispetto a un placebo nel ridurre questi eventi in persone ad alto rischio cardiovascolare. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro salute cardiovascolare. Lo studio è progettato per determinare se MK-0616 può aumentare il tempo prima che si verifichi un evento cardiovascolare maggiore.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere cure standard per la loro condizione, che possono includere l’uso di statine o altri trattamenti per abbassare il colesterolo. I risultati dello studio aiuteranno a capire se MK-0616 può essere un’opzione efficace per ridurre il rischio di eventi cardiovascolari in persone con Malattia Cardiovascolare Aterosclerotica.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di MK-0616 nel ridurre i livelli di colesterolo LDL nei partecipanti. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 52 settimane, con valutazioni principali previste a 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL e verranno registrati eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di inclisiran nei partecipanti che hanno già completato studi precedenti chiamati ORION-16 o ORION-13. Questi partecipanti continueranno a ricevere inclisiran per un periodo massimo di 36 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, nella crescita e nei parametri di laboratorio.

Lo studio non prevede cambiamenti nei trattamenti ipolipemizzanti già in corso, come le statine o l’ezetimibe. I partecipanti continueranno a seguire la loro terapia attuale mentre ricevono inclisiran. L’efficacia del trattamento sarà valutata osservando i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL rispetto all’inizio dello studio. Lo studio mira a garantire che inclisiran sia sicuro e ben tollerato nel lungo periodo per le persone con ipercolesterolemia familiare.