Lo scopo dello studio è esaminare la sicurezza dell’uso prolungato della carbetocina in persone con sindrome di Prader-Willi. I partecipanti utilizzeranno lo spray nasale per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi dell’iperfagia. Lo spray viene somministrato utilizzando un dispositivo specifico, la pompa spray nasale Aptar CPS, che è integrata nel flacone del medicinale.

Nel corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a visite regolari per monitorare la loro salute e il loro benessere generale. Verranno raccolti dati su eventuali eventi avversi e su come il trattamento influisce sui sintomi della sindrome di Prader-Willi. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, fornendo al contempo informazioni preziose su come la carbetocina può aiutare a gestire l’iperfagia in questa popolazione.

Lo studio è progettato per confrontare l’efficacia della Carbetocina spray nasale con un placebo. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. L’obiettivo principale è valutare se la Carbetocina può ridurre l’iperfagia nei pazienti con sindrome di Prader-Willi. I partecipanti utilizzeranno lo spray nasale per un periodo di 12 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei loro comportamenti alimentari e nel loro benessere generale. Verranno utilizzati questionari specifici per valutare l’efficacia del trattamento. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio i sintomi della sindrome di Prader-Willi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.