Il farmaco sperimentale VS-01 è una sospensione per infusione contenente acido citrico anidro. Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di due diversi tempi di permanenza del farmaco nella cavità addominale (3 ore e 4 ore), con somministrazione una volta al giorno per un massimo di 4 giorni. I pazienti riceveranno sia il trattamento standard che VS-01 oppure solo il trattamento standard.

Durante lo studio, i medici monitoreranno come il farmaco influisce sui livelli di sostanze tossiche nel sangue e nel liquido addominale. Verranno anche valutati eventuali effetti collaterali e come il corpo gestisce il farmaco. Lo studio è rivolto a pazienti adulti con encefalopatia epatica che presentano anche accumulo di liquido nell’addome (ascite) e livelli elevati di ammoniaca nel sangue.

Il trattamento in studio è un nuovo prodotto medicinale chiamato VS-01, che contiene acido citrico anidro. Questo trattamento viene somministrato attraverso un’infusione nella cavità addominale. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di VS-01 quando viene aggiunto al trattamento standard per i pazienti con ACLF di grado 1 e 2. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 4 giorni.

Lo studio è progettato per confrontare i risultati tra i pazienti che ricevono VS-01 insieme al trattamento standard e quelli che ricevono solo il trattamento standard. I risultati saranno valutati utilizzando un punteggio specifico per l’ACLF, noto come CLIF-C ACLF, al settimo giorno. L’obiettivo è determinare se VS-01 può migliorare le condizioni dei pazienti rispetto al solo trattamento standard. Lo studio include anche un gruppo di controllo che riceverà un placebo.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Resatorvid e G-CSF oppure un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico. Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 10 giorni. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per valutare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento nel migliorare la funzione epatica e ridurre l’infiammazione. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Il farmaco Resatorvid agisce come un inibitore selettivo del segnale mediato da TLR4, un meccanismo coinvolto nei processi infiammatori. Il G-CSF, invece, è un fattore di crescita che stimola la produzione di globuli bianchi, aiutando il corpo a combattere le infezioni. Lo studio mira a determinare se la combinazione di questi trattamenti può migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti affetti da queste gravi condizioni epatiche.