Il trattamento prevede l’uso di OTL-103, che è una formulazione crioconservata, cioè conservata a basse temperature, per mantenere la sua efficacia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno anche altri farmaci come fludarabina fosfato, busulfan, rituximab, lenograstim e plerixafor per preparare il corpo al trattamento principale e supportare il processo di guarigione. Questi farmaci aiutano a ridurre il numero di cellule immunitarie esistenti e a stimolare la produzione di nuove cellule sane.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia clinica di OTL-103 nel ridurre gli episodi di sanguinamento e le infezioni gravi nei pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nella loro condizione e per garantire la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo approccio terapeutico possa migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa sindrome rara.