Immunodeficienza congenita | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici Fri, 08 May 2026 13:55:14 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.9.4 https://studi-clinici.it/wp-content/uploads/2024/10/cropped-IT_icon-32x32.webp Immunodeficienza congenita | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it 32 32 Studio sul trattamento con Mavorixafor per pazienti con Sindrome WHIM https://studi-clinici.it/studio/studio-sul-trattamento-con-mavorixafor-per-pazienti-con-sindrome-whim/ Fri, 24 Apr 2026 09:24:39 +0000 https://studi-clinici.it/studio/studio-sul-trattamento-con-mavorixafor-per-pazienti-con-sindrome-whim/ Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome WHIM, una condizione rara caratterizzata da verruche, ipogammaglobulinemia (bassi livelli di anticorpi nel sangue), infezioni frequenti e mielocatesi (ritenzione di cellule del sangue nel midollo osseo). Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Mavorixafor, somministrato sotto forma di capsule rigide. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia del trattamento.

L’obiettivo principale dello studio è dimostrare l’efficacia di Mavorixafor nel migliorare i livelli di neutrofili circolanti, un tipo di globuli bianchi, nei partecipanti con Sindrome WHIM. Lo studio è diviso in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono Mavorixafor o un placebo, e una fase successiva in cui tutti i partecipanti ricevono Mavorixafor per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare i cambiamenti nei livelli di cellule del sangue e per osservare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire informazioni importanti sull’efficacia e la sicurezza di Mavorixafor come trattamento per la Sindrome WHIM. La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2026.

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