Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia iniziale di ARTEGENE in pazienti con SCID causata da mutazioni nel gene Artemis. I partecipanti riceveranno una singola dose di queste cellule modificate. Il processo include una fase di mobilizzazione, un regime di condizionamento e il trapianto delle cellule modificate. Lo studio non è randomizzato e coinvolge fino a cinque pazienti. Durante il corso dello studio, verranno monitorati la sicurezza del trattamento e la capacità del sistema immunitario di ricostituirsi.

Il trattamento con ARTEGENE è progettato per aiutare a ripristinare la funzione immunitaria nei pazienti che non hanno un donatore compatibile disponibile rapidamente. La ricerca mira a fornire un’opzione di trattamento per i pazienti che affrontano infezioni potenzialmente letali a causa della loro condizione. I risultati attesi includono la fine delle infezioni in corso prima del trapianto e il monitoraggio degli eventi avversi. Lo studio è in corso e si prevede che continuerà per diversi anni.