Durante lo studio, ai partecipanti verrà somministrato il farmaco temozolomide insieme alla procedura con ultrasuoni. La valutazione includerà l’uso della MRI, una tecnica di imaging che utilizza magneti per creare immagini dettagliate dell’interno del corpo, per confermare l’efficacia dell’apertura della barriera protettiva del cervello. Verranno monitorati i cambiamenti nel tumore e la sicurezza generale dei pazienti durante l’intero percorso terapeutico.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della somministrazione combinata di questi tre trattamenti in pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso. Prima di ricevere i trattamenti sperimentali, i pazienti devono aver completato la radioterapia standard per questa malattia. Durante lo studio, ai pazienti verranno somministrate le cellule dendritiche modificate mediante iniezione intradermica, cioè nella pelle, mentre le cellule T modificate verranno somministrate attraverso un catetere posizionato nel sistema ventricolare del cervello, che contiene il liquido cerebrospinale. I pazienti dovranno avere un dispositivo chiamato serbatoio di Ommaya impiantato per permettere la somministrazione del trattamento nel cervello.

Lo studio valuterà principalmente il numero e la gravità degli eventi avversi gravi che si verificano durante il trattamento. Verranno anche valutati altri aspetti come la percentuale di pazienti che completano l’intero ciclo di trattamento, la risposta del sistema immunitario, la sopravvivenza globale e il tempo senza progressione della malattia, i cambiamenti radiologici del tumore e la distribuzione delle cellule T modificate nel liquido cerebrospinale e nel sangue. Lo studio prevede inoltre di confrontare i risultati con quelli di pazienti trattati in precedenza con terapie standard e di valutare la qualità di vita dei pazienti attraverso questionari specifici.

Lo scopo dello studio è determinare la dose massima tollerata di ONC206 in diverse situazioni di trattamento e verificare se il farmaco riesce ad attraversare la barriera emato-encefalica, che è una protezione naturale del cervello che spesso impedisce ai farmaci di raggiungere i tumori cerebrali. Lo studio è diviso in diversi gruppi: alcuni pazienti con glioma diffuso della linea mediana riceveranno il farmaco dopo aver completato almeno una terapia precedente che includeva radioterapia, altri pazienti con diagnosi recente riceveranno il farmaco insieme alla radioterapia, un altro gruppo riceverà il farmaco con una nuova radioterapia in caso di progressione del tumore, e infine un gruppo di pazienti con altri tumori maligni ricorrenti del sistema nervoso centrale riceverà il farmaco. Durante lo studio vengono raccolti campioni di tessuto tumorale e di sangue per misurare la concentrazione del farmaco nel tumore e confrontarla con i livelli nel sangue.

Lo studio prevede una fase di aumento progressivo della dose per trovare la dose più sicura ed efficace, seguita da una fase di espansione in cui più pazienti riceveranno la dose identificata. I pazienti devono avere una funzione adeguata degli organi, inclusi midollo osseo, reni e fegato, e devono essersi ripresi dagli effetti delle terapie precedenti. Durante il trattamento vengono effettuate valutazioni farmacocinetiche, che sono misurazioni di come il corpo assorbe, distribuisce ed elimina il farmaco. Lo studio valuta anche la sicurezza del trattamento monitorando eventuali effetti collaterali che si verificano nelle prime quattro settimane di trattamento per i gruppi che ricevono solo il farmaco, o durante l’intero periodo di radioterapia per i gruppi che ricevono la combinazione.

L’obiettivo dello studio è sviluppare un trattamento ottimale per i pazienti con DIPG, identificando i marcatori molecolari importanti per la terapia e adattando il tipo di farmaco ai marcatori indicati. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci selezionati in base al loro profilo molecolare. La sicurezza e l’efficacia di questi farmaci saranno valutate nel corso del trattamento. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati.

Il percorso dello studio include la somministrazione di sirolimus durante la radioterapia e in combinazione con trametinib come trattamento aggiuntivo dopo l’irradiazione. I partecipanti saranno monitorati per la sopravvivenza complessiva e la progressione della malattia, con valutazioni regolari della qualità della vita. Lo studio mira a confrontare la sicurezza del trattamento con sirolimus da solo o in combinazione con trametinib. La durata massima del trattamento è di 52 settimane per sirolimus e 46 settimane per trametinib.

Lo scopo dello studio è valutare se è possibile produrre e somministrare questo vaccino a base di cellule dendritiche nei bambini con HGG e DIPG. Il vaccino può essere utilizzato insieme al trattamento standard con chemio e radioterapia o come terapia aggiuntiva dopo altri trattamenti. Lo studio esaminerà anche la sicurezza del vaccino per i pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il vaccino attraverso iniezioni intradermiche, che sono iniezioni sotto la pelle.

Il corso dello studio prevede la produzione del vaccino a partire dalle cellule del paziente stesso, seguita dalla somministrazione di una serie di iniezioni. I ricercatori monitoreranno la sicurezza del trattamento e raccoglieranno informazioni su come il sistema immunitario dei pazienti risponde al vaccino. Lo studio mira a capire se questo approccio può essere un’opzione sicura e praticabile per i bambini affetti da questi tipi di tumori cerebrali.

Il trattamento prevede l’assunzione orale di capsule di ONC201 e Paxalisib. I partecipanti allo studio saranno suddivisi in gruppi in base alla fase della malattia: diagnosi iniziale, post-terapia con radiazioni e progressione della malattia. L’obiettivo principale è osservare se la combinazione di questi farmaci può migliorare la sopravvivenza senza progressione della malattia a sei mesi per i primi due gruppi e la sopravvivenza complessiva a sette mesi per il terzo gruppo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regolarmente controlli medici per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento.

Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come trattare i gliomi diffusi della linea mediana e migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questi tumori. I risultati potrebbero portare a nuove strategie di trattamento che potrebbero essere utilizzate in futuro per gestire meglio questa malattia complessa e difficile da trattare.

Lo scopo principale dello studio è confrontare la risposta dei pazienti ai due diversi approcci di trattamento entro 36 settimane. I partecipanti riceveranno i trattamenti in modo casuale, e alcuni potrebbero ricevere un placebo. Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro risposta al trattamento e per verificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà pazienti di età compresa tra 2 e 21 anni. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la progressione della malattia, eventuali recidive e altri aspetti della loro salute. L’obiettivo è determinare quale combinazione di trattamenti offre i migliori risultati per i pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso.

AloCelyvir è una terapia cellulare che utilizza cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo, modificate con un virus chiamato ICOVIR-5. Queste cellule vengono somministrate attraverso un’infusione endovenosa. Nel caso del DIPG, AloCelyvir viene utilizzato in combinazione con la radioterapia, mentre per il medulloblastoma in fase di recidiva o progressione, viene somministrato da solo. L’obiettivo principale è verificare se questo trattamento è sicuro per i pazienti e se può aiutare a controllare la crescita del tumore.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con AloCelyvir e saranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere dati su come il trattamento influisce sulla sopravvivenza e sulla progressione della malattia, oltre a monitorare la risposta del sistema immunitario al trattamento. I risultati aiuteranno a capire se AloCelyvir può diventare una nuova opzione terapeutica per questi tumori cerebrali difficili da trattare.

Il farmaco everolimus è disponibile in compresse da 2,5 mg e 10 mg, commercializzate con i nomi Afinitor e Votubia. Il farmaco ONC201 è in forma di capsule. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno di questi trattamenti insieme alla radioterapia. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia più efficace nel rallentare la progressione della malattia.

Lo studio prevede che i partecipanti siano seguiti per un periodo di tempo per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. I risultati saranno confrontati per vedere quale trattamento offre il miglior equilibrio tra benefici e rischi. Questo aiuterà a migliorare le opzioni di trattamento per le persone con questi tipi di tumori cerebrali. Lo studio è in corso e si prevede che continuerà fino al 2031.