Lo scopo dello studio è determinare i livelli nel sangue di questi farmaci quando vengono somministrati insieme nei pazienti con Fibrosi Cistica. I farmaci vengono assunti per via orale e il trattamento continuerà per un periodo di 12 mesi per valutare come il corpo gestisce questi medicinali nel lungo termine.

Durante lo studio, verranno raccolti campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell’organismo. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio come questi medicinali funzionano nei pazienti con Fibrosi Cistica e come il corpo li metabolizza. Lo studio includerà sia una fase retrospettiva che una fase prospettica, il che significa che verranno analizzati sia dati già esistenti che nuovi dati raccolti durante lo studio.

Il percorso dello studio prevede l’osservazione di come il corpo reagisce al farmaco sia in persone sane che in persone affette da fibrosi cistica. Durante la ricerca, verranno analizzati la sicurezza e il modo in cui la sostanza si distribuisce nell’organismo. Il trattamento prevede somministrazioni di dosi crescenti per monitorare come il corpo accetta il nuovo medicinale nel tempo.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del citrato di tamoxifene nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Durante lo studio, che dura 24 settimane, i partecipanti riceveranno il farmaco mentre vengono monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e reazioni avverse. I ricercatori valuteranno anche se il trattamento può causare eventi avversi gravi o se alcuni pazienti dovranno interrompere la terapia a causa di problemi legati al farmaco.

Nel corso dello studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare la condizione dei partecipanti. Questi includono test di funzionalità polmonare per misurare quanto bene funzionano i polmoni, la valutazione del numero di riacutizzazioni polmonari (peggioramenti temporanei dei sintomi respiratori), il monitoraggio di eventuali ricoveri ospedalieri e l’uso di antibiotici. Verranno anche misurati cambiamenti nell’indice di massa corporea, nella microbiologia dell’espettorato (i batteri presenti nel muco tossito) e nei livelli di cloruro nel test del sudore, un esame diagnostico importante per la fibrosi cistica. I partecipanti compileranno inoltre questionari sulla qualità della vita per valutare come il trattamento influenzi il loro benessere quotidiano.

Lo scopo dello studio è confrontare tre metodi per misurare come questi antibiotici si distribuiscono nei polmoni dei pazienti. I metodi includono la misurazione del fluido che riveste l’epitelio polmonare, una biopsia del tessuto polmonare e una tecnica chiamata microdialisi in-vivo. Queste misurazioni aiuteranno a capire meglio come i farmaci si comportano nei polmoni e potrebbero migliorare il trattamento delle infezioni polmonari in futuro.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno i farmaci tramite infusione endovenosa. Le concentrazioni dei farmaci nei polmoni verranno misurate a intervalli specifici per confrontare i diversi metodi. Lo studio è di tipo esplorativo, il che significa che mira a raccogliere informazioni preliminari che potrebbero guidare ulteriori ricerche. Non è previsto l’uso di un placebo in questo studio.

Il trattamento verrà somministrato utilizzando un dispositivo chiamato InnoSpire Go nebulizer, che trasforma la soluzione in un aerosol per facilitarne l’inalazione. Lo studio è di tipo randomizzato e controllato con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno SPL84 mentre altri riceveranno una soluzione placebo. Questo aiuta a confrontare gli effetti del trattamento con quelli di un non-trattamento. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il corpo assorbe e utilizza il farmaco.

Lo studio durerà diversi mesi e includerà visite regolari per controllare la salute dei partecipanti e raccogliere dati su come il trattamento influisce sulla loro condizione. I ricercatori esamineranno anche i cambiamenti nella funzione polmonare e altri indicatori di salute per determinare l’efficacia preliminare di SPL84. L’obiettivo finale è identificare la dose massima tollerata del farmaco e raccogliere informazioni che potrebbero portare a ulteriori studi e, eventualmente, a nuove opzioni di trattamento per la fibrosi cistica.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto bene i partecipanti tollerano il trattamento a lungo termine con ELX/TEZ/IVA. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei valori di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e livelli di ossigeno nel sangue. Inoltre, verranno valutati cambiamenti specifici come la quantità di cloruro nel sudore e l’indice di clearance polmonare, che sono indicatori della funzione polmonare.

Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 192 settimane, e i partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la loro salute e il progresso della terapia. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sulla sicurezza e l’efficacia di questi farmaci nel trattamento della fibrosi cistica, contribuendo a migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia.

Il trattamento prevede l’assunzione orale di compresse contenenti i principi attivi tezacaftor, deutivacaftor e vanzacaftor. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 settimane. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento, mentre la seconda parte continua a monitorare questi aspetti fino alla fine del periodo di trattamento.

Lo scopo principale dello studio è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nei bambini con fibrosi cistica. I ricercatori valuteranno anche come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza i farmaci. I risultati aiuteranno a determinare se questa combinazione di farmaci può essere un’opzione efficace per migliorare la qualità della vita dei bambini affetti da fibrosi cistica.

Il colecalciferolo, noto anche come vitamina D3, è una forma di vitamina D che aiuta il corpo a mantenere ossa forti e sani. In questo studio, i partecipanti riceveranno il colecalciferolo sotto forma di gocce orali. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve la dose più alta o più bassa, per garantire risultati imparziali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto attivo, per confrontare i risultati.

Durante lo studio, i bambini verranno monitorati regolarmente per valutare i livelli di vitamina D nel sangue, la densità ossea e la forza muscolare. Questi controlli aiuteranno a determinare se la dose più alta di colecalciferolo porta a miglioramenti significativi rispetto alla dose più bassa. Lo studio durerà fino al 2027, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su come migliorare la salute delle ossa e dei muscoli nei bambini con fibrosi cistica.

La Teicoplanina è un antibiotico utilizzato per trattare infezioni batteriche gravi. In questo studio, verrà somministrata ai pazienti in due cicli di trattamento di 28 giorni ciascuno, intervallati da 28 giorni senza trattamento. La dose prevista è di 200 mg due volte al giorno. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e per verificare l’efficacia del trattamento nel ridurre la carica batterica nei polmoni.

Lo studio mira a determinare se l’uso inalatorio di Teicoplanina è sicuro e ben tollerato nei pazienti con fibrosi cistica e infezioni da Staphylococcus aureus. I ricercatori osserveranno anche eventuali cambiamenti nella funzione polmonare e nella capacità di eliminare il batterio dai polmoni. Questo approccio potrebbe offrire un’opzione di trattamento aggiuntiva per gestire le infezioni polmonari in questi pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Thymosin alpha 1 e saranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Saranno effettuati esami fisici, controlli dei segni vitali e test di laboratorio per garantire la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nella funzione polmonare e nella qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio mira a comprendere meglio come Thymosin alpha 1 possa influenzare i processi infiammatori nei pazienti con Fibrosi Cistica e se possa migliorare la loro condizione generale. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con ELX/TEZ/IVA sotto forma di granuli da assumere per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo. Lo studio durerà circa 24 settimane, durante le quali verranno monitorati attentamente per valutare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento. I medici controlleranno anche i cambiamenti nei livelli di cloruro nel sudore, un indicatore della malattia, per capire meglio l’efficacia del trattamento.

Il trattamento con ivacaftor e le combinazioni con tezacaftor ed elexacaftor sono già utilizzati in altre fasce d’età per la fibrosi cistica, ma questo studio mira a capire come questi farmaci funzionano nei bambini più piccoli. I risultati aiuteranno a determinare se questi farmaci possono essere una scelta sicura ed efficace per i bambini affetti da fibrosi cistica in questa fascia di età.

Lo studio valuterà come il farmaco anakinra, somministrato tramite iniezione sottocutanea, possa migliorare la funzione polmonare nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Il trattamento durerà 28 giorni e i partecipanti riceveranno sia il farmaco attivo che il placebo in periodi diversi durante lo studio.

Durante lo studio verranno monitorate diverse funzioni polmonari, tra cui l’indice di clearance polmonare e il volume espiratorio forzato. Verranno anche valutati gli effetti del trattamento sulla qualità della vita dei pazienti e sull’infiammazione delle vie respiratorie attraverso l’analisi di campioni di espettorato. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere sottoposti a risonanza magnetica del torace per valutare la struttura e la perfusione polmonare.

Lo studio è di tipo randomizzato, il che significa che i partecipanti sono assegnati casualmente a ricevere il trattamento o un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 8 settimane. La loro funzione polmonare sarà monitorata attraverso misurazioni regolari del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), un test che valuta quanto aria una persona può espirare in un secondo. Altri aspetti della salute, come il peso corporeo e i livelli di cloruro nel sudore, saranno anch’essi monitorati per valutare l’efficacia del trattamento.

La sicurezza dei partecipanti sarà attentamente controllata attraverso esami del sangue, esami fisici e monitoraggio dei segni vitali. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questi farmaci possono aiutare le persone con fibrosi cistica, in particolare quelle con mutazioni genetiche rare. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia cronica.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto sia sicura e ben tollerata questa combinazione di farmaci nel tempo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei loro sintomi. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione polmonare, misurare i livelli di cloruro nel sudore e registrare eventuali peggioramenti dei sintomi respiratori.

La terapia combinata è progettata per migliorare la qualità della vita delle persone con fibrosi cistica, aiutando a gestire i sintomi e ridurre le complicazioni. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento in forma di compresse da assumere per via orale. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla gestione a lungo termine della fibrosi cistica con questa nuova combinazione di farmaci.

Lo studio prevede due fasi: nella prima fase, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di VX-522 per valutare la sicurezza del farmaco. Nella seconda fase, alcuni partecipanti riceveranno VX-522 insieme a un altro farmaco chiamato Ivacaftor, noto anche come Kalydeco, che è una compressa rivestita utilizzata per trattare la fibrosi cistica. L’ivacaftor aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica. Lo studio mira a capire come questi farmaci lavorano insieme e se possono migliorare la funzione polmonare nei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro corpo risponde al trattamento. Saranno effettuati esami del sangue, test di funzionalità polmonare e altri controlli medici per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio si svolgerà in un ambiente controllato e i partecipanti riceveranno istruzioni dettagliate su come utilizzare il sistema di nebulizzazione a casa o in una struttura sanitaria.

Il trattamento con BI 1291583 sarà somministrato una volta al giorno per un periodo di 12 settimane. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo. Lo studio mira a determinare quanti pazienti sperimentano effetti collaterali durante il trattamento.

Oltre a BI 1291583, i partecipanti utilizzeranno anche un inalatore contenente solfato di salbutamolo, un farmaco comunemente usato per alleviare i sintomi respiratori. Questo studio aiuterà a capire meglio se BI 1291583 può essere un trattamento efficace e sicuro per le persone con bronchiectasia da fibrosi cistica.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, si esamina la sicurezza e la tollerabilità di dosi ripetute di ETD001 rispetto a un placebo. Nella seconda parte, si valuta l’effetto del farmaco sulla funzione polmonare, misurata attraverso un test chiamato volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), sempre confrontando con un placebo. Il farmaco ETD001 è una soluzione per nebulizzatore e viene inalato per un periodo massimo di 35 giorni.

Il nebulizzatore utilizzato è un dispositivo leggero e silenzioso che funziona a batteria. Quando il dispositivo è acceso, il farmaco viene trasformato in una nebbia fine che può essere inalata nei polmoni. Questo studio aiuta a capire se ETD001 può migliorare la funzione polmonare nelle persone con fibrosi cistica e se è sicuro da usare. L’obiettivo principale è determinare se il farmaco può essere un trattamento efficace per migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia.

Lo studio è progettato per durare diverse settimane e prevede un periodo di trattamento di 8 settimane. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno i farmaci o il placebo in modo casuale. Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate misurazioni regolari della funzione polmonare, del cloruro nel sudore e del peso corporeo per valutare l’efficacia dei farmaci. Inoltre, verranno raccolte informazioni sulla qualità della vita dei partecipanti attraverso questionari specifici per la fibrosi cistica.

Lo scopo principale dello studio è determinare se la combinazione di dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor può migliorare la funzione polmonare nei pazienti con fibrosi cistica. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare la malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Lo studio è condotto in modo da garantire la sicurezza e il benessere dei partecipanti, con controlli regolari e monitoraggio da parte di professionisti sanitari.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto sia sicuro e tollerabile l’uso a lungo termine di questa combinazione di farmaci. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 96 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati controlli regolari per valutare la loro salute generale, inclusi esami del sangue, elettrocardiogrammi (ECG) e misurazioni dei segni vitali.

Lo studio è aperto a soggetti di età pari o superiore a un anno con fibrosi cistica. I partecipanti continueranno a seguire il loro regime di trattamento standard per la fibrosi cistica durante lo studio. L’obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per le persone con questa malattia. Un placebo potrebbe essere utilizzato in alcune parti dello studio per confrontare i risultati con quelli del trattamento attivo.

Il trattamento viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film, note come Kaftrio e Kalydeco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, con l’obiettivo di monitorare eventuali effetti collaterali e valutare come il trattamento influisce sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in due parti, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati saranno valutati attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e altri test per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti. L’obiettivo finale è migliorare la qualità della vita delle persone affette da fibrosi cistica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con la combinazione di farmaci sotto forma di granuli da assumere per via orale. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento nel tempo, monitorando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute. Lo studio prevede un periodo di trattamento massimo di 96 settimane, durante il quale i partecipanti saranno seguiti regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento.

Oltre alla sicurezza, lo studio esaminerà anche l’efficacia del trattamento misurando, ad esempio, il cambiamento nei livelli di cloruro nel sudore, un indicatore della funzione delle ghiandole sudoripare nei pazienti con fibrosi cistica. Questo studio mira a fornire informazioni importanti su come questi farmaci possono aiutare a gestire la fibrosi cistica nel lungo termine.