Il trattamento è progettato per aiutare le persone affette da Fibrosi Cistica che non possono utilizzare altre terapie disponibili o non hanno ottenuto benefici da esse. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo farmaco nei pazienti con Fibrosi Cistica. Il farmaco contiene istruzioni genetiche che potrebbero aiutare le cellule dei polmoni a funzionare meglio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco attraverso il sistema nebulizzatore. I medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti, in particolare la funzione polmonare e eventuali effetti collaterali. Verranno anche valutati i cambiamenti nei sintomi respiratori e come il farmaco viene processato dall’organismo.

Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo prolungato per verificare eventuali effetti collaterali ritardati, come nuovi tumori o disturbi neurologici seri. Saranno anche osservati eventuali cambiamenti nella funzione polmonare e la comparsa di infezioni potenzialmente legate al prodotto. I partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose di BI 3720931 o un placebo nel precedente studio sono inclusi in questo monitoraggio a lungo termine.

Il trattamento BI 3720931 è stato sviluppato per essere somministrato tramite un dispositivo chiamato nebulizzatore, che consente di inalare il farmaco direttamente nei polmoni. Lo studio continuerà a raccogliere dati sulla salute dei partecipanti per un periodo fino a 15 anni, per garantire che il trattamento sia sicuro e efficace nel tempo.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno una singola dose di BI 3720931 per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Nella seconda fase, i partecipanti saranno divisi in gruppi per ricevere dosi diverse del trattamento o un placebo, per confrontare l’efficacia del farmaco nel migliorare la funzione polmonare. La funzione polmonare sarà misurata attraverso il cambiamento del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), un test che valuta quanto aria una persona può espellere dai polmoni in un secondo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nella funzione polmonare. Il farmaco Gadovist, una soluzione per iniezione contenente gadobutrolo, potrebbe essere utilizzato per esami di imaging, come la risonanza magnetica (MRI), per fornire ulteriori informazioni sulla salute polmonare dei partecipanti. Lo studio si propone di concludersi entro il 2027, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2024.