Lo scopo dello studio è confrontare la distribuzione di questi recettori nella parte bassa del cervello chiamata tronco encefalico tra persone con sindrome di Dravet e persone con epilessia focale farmacoresistente. Lo studio vuole anche confrontare questi risultati con quelli di persone sane che non hanno problemi neurologici. Inoltre si vuole capire se esiste una relazione tra la distribuzione di questi recettori e la funzione respiratoria nelle persone con sindrome di Dravet, e si vogliono confrontare le dimensioni di alcune zone del tronco encefalico tra i diversi gruppi di partecipanti.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno un’iniezione del farmaco radioattivo e verranno sottoposti a una scansione combinata chiamata PET-MRI, che unisce due tecniche di imaging per ottenere immagini dettagliate del cervello. La PET permette di vedere dove si concentra il farmaco radioattivo e quindi dove sono presenti i recettori, mentre la risonanza magnetica fornisce immagini precise della struttura del cervello. Lo studio coinvolge tre gruppi di persone: adulti con sindrome di Dravet, adulti con epilessia focale farmacoresistente che stanno valutando un possibile intervento chirurgico, e adulti sani senza disturbi neurologici.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il farmaco può ridurre la frequenza delle crisi motorie maggiori nei pazienti con sindrome di Dravet. Le crisi motorie maggiori includono diversi tipi di crisi epilettiche come quelle emicroniche, focali con segni motori, tonico-cloniche bilaterali e crisi toniche.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento per 52 settimane. Il farmaco verrà somministrato attraverso iniezioni nella colonna vertebrale a dosi variabili fino a un massimo di 70 mg per dose. Alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio, mentre altri riceveranno un placebo. I pazienti continueranno a prendere i loro normali farmaci antiepilettici durante tutto il periodo dello studio.

Il trattamento prevede l’uso di Bexicaserin o di un placebo, e i partecipanti non sapranno quale dei due stanno ricevendo. Lo studio è progettato per valutare se Bexicaserin può ridurre la frequenza delle crisi motorie rispetto al periodo precedente l’inizio del trattamento. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi e per valutare la sicurezza del farmaco.

Durante lo studio, verranno raccolti dati sulla salute generale dei partecipanti, inclusi esami fisici, segni vitali e test di laboratorio. Saranno anche valutati eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. L’obiettivo principale è determinare se Bexicaserin è un trattamento efficace e sicuro per le persone con Sindrome di Dravet.

Lo scopo dello studio è capire se EPX-100 può aiutare a diminuire il numero di crisi convulsive nei pazienti con Sindrome di Dravet. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di 20 settimane. Durante questo tempo, i medici monitoreranno attentamente la frequenza delle crisi per vedere se ci sono cambiamenti significativi rispetto all’inizio dello studio.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. L’obiettivo principale è osservare la variazione percentuale media nella frequenza delle crisi convulsive durante il periodo di trattamento rispetto al periodo iniziale. Questo aiuterà a determinare l’efficacia del Clemizole Hydrochloride come trattamento aggiuntivo per la Sindrome di Dravet.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di Fintepla quando usato come terapia aggiuntiva per le crisi. La ricerca è progettata per osservare gli effetti del farmaco nel tempo, monitorando eventuali effetti collaterali e come il corpo dei partecipanti risponde al trattamento. I partecipanti allo studio continueranno a ricevere il farmaco per un periodo prolungato, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per garantire la sicurezza e il benessere dei pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici e neurologici, e verranno monitorati parametri vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca. Saranno inoltre eseguiti test di laboratorio e, in alcuni casi, esami specifici come l’elettrocardiogramma (ECG) e l’elettroencefalogramma (EEG). L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, fornendo al contempo informazioni preziose sull’efficacia del farmaco nel ridurre le crisi epilettiche.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere soticlestat insieme ad altri trattamenti standard per l’epilessia, come farmaci antiepilettici, stimolazione del nervo vago o diete speciali come la dieta chetogenica. Lo studio è progettato per durare fino a 52 settimane, durante le quali verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute dei partecipanti. I ricercatori valuteranno anche come il farmaco influisce sulla frequenza e l’intensità delle crisi epilettiche.

Lo studio è un’estensione di precedenti ricerche di fase 3 e coinvolge partecipanti che hanno già ricevuto soticlestat in studi precedenti. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel lungo periodo per le persone affette da queste sindromi epilettiche complesse. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro salute generale e qualsiasi cambiamento nei sintomi delle loro condizioni.

Lo scopo principale dello studio è capire quanto sia sicuro e ben tollerato questo trattamento nei bambini piccoli. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 52 settimane. I ricercatori monitoreranno attentamente i bambini per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco si muove nel corpo.

Oltre alla fenfluramina cloridrato, lo studio prevede anche l’uso di altri farmaci derivati dalle benzodiazepine, che sono comunemente utilizzati per trattare l’epilessia. Questi farmaci saranno somministrati in combinazione con il trattamento principale per osservare eventuali interazioni e miglioramenti nei sintomi della sindrome di Dravet. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se la fenfluramina cloridrato può essere un’opzione sicura ed efficace per i bambini affetti da questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno soticlestat per un periodo massimo di 52 settimane. Il farmaco sarà assunto per via orale, cioè attraverso la bocca. I ricercatori monitoreranno i partecipanti per vedere se il farmaco riduce la frequenza delle crisi epilettiche e per valutare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per includere sia bambini che adulti che hanno già avuto esperienza con fenfluramina.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. La ricerca è progettata per monitorare come il corpo dei partecipanti reagisce al cannabidiolo e per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per rilevare eventuali effetti collaterali e per valutare se il trattamento è ben tollerato. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Lo studio è aperto a bambini di età compresa tra 1 mese e meno di 2 anni per il Complesso della sclerosi tuberosa, e tra 1 anno e meno di 2 anni per la Sindrome di Dravet e la Sindrome di Lennox-Gastaut. I genitori o i tutori dei partecipanti saranno coinvolti nel monitoraggio delle crisi e nel mantenimento di un diario delle crisi per aiutare i ricercatori a raccogliere dati accurati sull’efficacia del trattamento. L’obiettivo finale è determinare se il cannabidiolo può essere un’opzione sicura ed efficace per ridurre le crisi in questi giovani pazienti.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato soticlestat (codice: TAK-935), somministrato in forma di compresse. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di soticlestat quando viene utilizzato insieme ad altre terapie antiepilettiche, come farmaci antiepilettici, stimolatori del nervo vago o diete speciali come la dieta chetogenica.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere soticlestat per un periodo prolungato, mentre i ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel comportamento e nelle funzioni adattive. Lo studio mira a comprendere meglio come soticlestat possa aiutare a gestire queste forme di epilessia nel tempo.