Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco patritumab deruxtecan e saranno monitorati per vedere come reagiscono al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà in due parti: la prima parte si concentrerà sulla sicurezza e sulla tollerabilità del farmaco, mentre la seconda parte valuterà l’efficacia del trattamento nel ridurre i tumori. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sui loro tumori.

Oltre al patritumab deruxtecan, lo studio potrebbe includere l’uso di altri farmaci come cinchocaina cloridrato e desametasone, che sono sostanze chimiche utilizzate per altri scopi medici. Lo scopo principale è determinare se il patritumab deruxtecan può essere un trattamento efficace e sicuro per i bambini con questi tipi di tumori solidi. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio come questo farmaco può essere utilizzato in futuro per trattare i tumori pediatrici.

Lo scopo principale è valutare l’efficacia di diverse combinazioni di questi farmaci nel trattamento dei tumori epatici pediatrici. I pazienti verranno suddivisi in gruppi di rischio (molto basso, basso, intermedio e alto) e riceveranno trattamenti specifici in base alla loro classificazione.

Durante lo studio verrà monitorata la sopravvivenza libera da eventi, definita come il tempo trascorso dall’inizio del trattamento fino alla progressione della malattia, alla comparsa di nuovi tumori o al decesso. Verranno anche valutati gli effetti collaterali dei trattamenti, in particolare quelli che interessano il cuore, i reni e l’udito.

Nel corso dello studio, verranno utilizzati diversi farmaci chemioterapici, tra cui doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, irinotecano, etoposide, gemcitabina, vincristina, carboplatino e sorafenib. Inoltre, verrà utilizzato anche il sodio tiosolfato, noto con il nome commerciale di Pedmark. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, tranne il sorafenib che è assunto per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno i trattamenti previsti e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva e l’aderenza alle linee guida chirurgiche, oltre a ridurre la tossicità legata alla chemioterapia e la perdita dell’udito. Lo studio mira a concludersi entro il 2027.