Il trattamento prevede l’uso di pozelimab, che viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea, insieme a cemdisiran, che viene dato tramite iniezione sottocutanea. Questi medicinali agiscono insieme per cercare di controllare la distruzione dei globuli rossi che avviene in questa malattia.

Lo scopo principale dello studio è verificare se questa combinazione di farmaci può migliorare il controllo della distruzione dei globuli rossi nei pazienti che non rispondono bene alle terapie attuali. Il periodo di trattamento durerà circa 80 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno regolarmente entrambi i medicinali e verranno sottoposti a controlli per valutare come funziona la terapia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di crovalimab in dosi singole nei volontari sani e in dosi multiple nei pazienti con PNH. Lo studio è suddiviso in diverse parti: la prima parte coinvolge volontari sani, mentre le parti successive coinvolgono pazienti con PNH che non hanno mai ricevuto trattamenti simili o che stanno passando a crovalimab da un altro trattamento. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni sottocutanee o infusioni endovenose per un periodo di cinque mesi. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio include anche un’estensione a lungo termine per valutare la sicurezza di crovalimab nel tempo. Durante lo studio, verranno monitorati vari parametri, come la concentrazione di lattato deidrogenasi (LDH) nel sangue, che è un indicatore di danno cellulare, e i livelli di emoglobina per valutare l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come crovalimab possa essere utilizzato per trattare l’emoglobinuria parossistica notturna e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Iptacopan nei giovani pazienti con PNH. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di 26 settimane, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per capire come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo. Non ci sono gruppi di controllo con placebo in questo studio, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con Iptacopan.

Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente i parametri di salute dei partecipanti, come i segni vitali e i risultati di laboratorio, per garantire la sicurezza del trattamento. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nei livelli di emoglobina, una proteina del sangue importante per il trasporto dell’ossigeno, per vedere se il trattamento aiuta a migliorare i sintomi della PNH. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come Iptacopan può essere utilizzato in modo sicuro ed efficace nei bambini e adolescenti affetti da questa malattia rara.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di un dosaggio personalizzato di Ravulizumab rispetto al dosaggio standard nei pazienti adulti con PNH. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco secondo uno dei due regimi di dosaggio e verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita. Saranno valutati anche aspetti come il numero di trasfusioni necessarie e la frequenza delle visite mediche.

Lo studio si concentrerà su come il dosaggio personalizzato possa influenzare la riduzione dei sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati potrebbero fornire informazioni preziose su come ottimizzare il trattamento per le persone affette da PNH, migliorando così la loro gestione della malattia. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2027.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Danicopan nel migliorare i livelli di emoglobina nei partecipanti. I partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compresse rivestite e il trattamento durerà fino a 60 giorni. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei loro livelli di emoglobina e altri parametri del sangue. Saranno inoltre valutati per vedere se riescono a evitare trasfusioni di sangue e se ci sono miglioramenti nella loro qualità di vita.

Lo studio è aperto a bambini e adolescenti che hanno già ricevuto trattamenti con Ravulizumab o Eculizumab per almeno 12 settimane. I partecipanti devono essere vaccinati contro alcune infezioni per ridurre il rischio di complicazioni. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come Danicopan possa aiutare a gestire meglio la PNH nei giovani pazienti.

Lo studio confronta l’effetto della combinazione di Pozelimab e Cemdisiran con altri trattamenti esistenti, come Ravulizumab e Eculizumab, che sono soluzioni per infusione. L’obiettivo principale è osservare come questi trattamenti influenzano la emolisi, ovvero la rottura dei globuli rossi, misurata attraverso i livelli di un enzima chiamato lattato deidrogenasi (LDH). I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 26 settimane per monitorare i cambiamenti nei livelli di LDH e la necessità di trasfusioni di sangue.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti assegnati e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro risposta alla terapia. L’efficacia del trattamento sarà misurata attraverso vari parametri, tra cui la stabilizzazione dell’emoglobina e la riduzione della necessità di trasfusioni. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare la gestione della PNH e a valutare se la combinazione di Pozelimab e Cemdisiran può offrire un’alternativa efficace ai trattamenti attuali.

Lo studio ha lo scopo di verificare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento combinato a lungo termine nei pazienti affetti da EPN. I partecipanti riceveranno le iniezioni di entrambi i medicinali per un periodo che può durare fino a 108 settimane (circa due anni). Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

I ricercatori valuteranno diversi aspetti della malattia, tra cui i livelli di lattato deidrogenasi (LDH) nel sangue, che è un indicatore importante dell’attività della malattia. Verranno anche monitorate altre manifestazioni della malattia, come la necessità di trasfusioni di sangue e la qualità della vita dei pazienti. I partecipanti saranno sottoposti a regolari visite di controllo e dovranno ricevere alcune vaccinazioni come parte del protocollo di sicurezza.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del farmaco e come viene metabolizzato dall’organismo nei giovani pazienti. Il farmaco viene somministrato per un periodo di 16 settimane, durante le quali vengono monitorate le variazioni dei livelli di emoglobina nel sangue e altri parametri importanti per valutare l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i pazienti ricevono una dose giornaliera di 1080 mg di pegcetacoplan tramite iniezione sottocutanea. I partecipanti devono aver ricevuto determinate vaccinazioni prima di iniziare il trattamento o accettare di riceverle entro 14 giorni dall’inizio della terapia. Il monitoraggio continua per verificare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento nel controllo della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno OMS906 ogni otto settimane. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena. Lo studio mira a monitorare gli effetti collaterali e la risposta del corpo al trattamento nel tempo. Inoltre, verrà valutata l’efficacia del farmaco nel mantenere livelli adeguati di emoglobina, una proteina importante nei globuli rossi, e nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nei loro sintomi e nella loro salute generale. Questo approccio aiuterà a determinare se OMS906 può essere un’opzione di trattamento sicura e utile per le persone con Emoglobinuria Parossistica Notturna.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Iptacopan nei pazienti con PNH che hanno già completato precedenti studi clinici di Fase 2 e Fase 3 con questo farmaco. I partecipanti continueranno a ricevere Iptacopan senza ridurre gradualmente la dose, per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la stabilità della loro condizione.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente su pazienti che hanno già beneficiato del trattamento con Iptacopan. I risultati attesi includono il mantenimento di livelli di emoglobina stabili e l’assenza di necessità di trasfusioni di sangue. La ricerca mira a garantire che Iptacopan sia sicuro e ben tollerato nel lungo periodo per le persone affette da PNH.

Lo scopo dello studio è confrontare la sicurezza e la tollerabilità di crovalimab rispetto a eculizumab nei pazienti con PNH che sono già in trattamento con inibitori del complemento, una classe di farmaci che aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Alcuni riceveranno anche un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in più centri e durerà diversi mesi. I partecipanti saranno sottoposti a infusioni o iniezioni dei farmaci e saranno seguiti regolarmente per controllare la loro salute e il progresso del trattamento. L’obiettivo è determinare quale farmaco sia più sicuro ed efficace per i pazienti con PNH. I risultati aiuteranno a migliorare le opzioni di trattamento per questa malattia rara.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Crovalimab rispetto a Eculizumab in pazienti adulti e adolescenti con PNH che non sono stati precedentemente trattati con inibitori del complemento. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio mira a determinare se Crovalimab è almeno altrettanto efficace di Eculizumab nel prevenire la necessità di trasfusioni di sangue e nel controllare la distruzione dei globuli rossi.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Saranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, come la stabilizzazione dell’emoglobina e la riduzione della stanchezza. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2028.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del danicopan quando viene aggiunto a un C5i. I pazienti che partecipano a questo studio hanno già ricevuto danicopan in un precedente studio clinico sponsorizzato da Alexion. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con danicopan e un C5i, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sulla loro salute generale.

Il trattamento con danicopan è disponibile sotto forma di compresse rivestite, mentre i C5i, come ravulizumab e eculizumab, sono somministrati tramite infusione endovenosa. Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un periodo prolungato per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento combinato. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per migliorare la qualità della vita delle persone affette da PNH.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Iptacopan nei pazienti adulti con PNH che hanno già risposto a un trattamento con anticorpi anti-C5, come eculizumab o ravulizumab. I partecipanti allo studio passeranno dal loro trattamento attuale a Iptacopan e verranno monitorati per vedere come cambia il loro livello di emoglobina, una proteina importante nel sangue. Lo studio prevede che i partecipanti assumano Iptacopan due volte al giorno per un periodo massimo di 24 settimane.

Durante lo studio, i livelli di emoglobina dei partecipanti saranno misurati in diversi momenti per valutare l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se Iptacopan può essere un’opzione valida per le persone con PNH. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con Iptacopan.

Lo scopo dello studio è valutare come il Ravulizumab si comporta nel corpo, la sua sicurezza e la sua efficacia nei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni affetti da PNH o aHUS. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 52 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per osservare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo, e per valutare eventuali effetti collaterali o miglioramenti nei sintomi delle malattie.

Lo studio è di tipo “open-label”, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. Non ci sono gruppi di controllo con placebo. Questo approccio aiuta a raccogliere dati dettagliati su come il Ravulizumab può aiutare a gestire queste malattie nei bambini, migliorando la comprensione del suo uso in una popolazione pediatrica. I risultati potrebbero contribuire a migliorare le opzioni di trattamento per i giovani pazienti con PNH o aHUS.