Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funziona fitusiran nel prevenire gli episodi di sanguinamento nei bambini maschi di età compresa tra uno e dodici anni che hanno emofilia. Durante lo studio, alcuni bambini riceveranno fitusiran come trattamento preventivo, mentre altri continueranno inizialmente con il loro trattamento abituale, che può includere farmaci chiamati concentrati di fattori della coagulazione o agenti bypassanti. Lo studio confronterà il numero di episodi di sanguinamento che richiedono trattamento durante il periodo in cui i bambini usano fitusiran con il numero di episodi durante il periodo in cui usano il loro trattamento abituale.

Lo studio durerà diversi anni e i bambini riceveranno iniezioni di fitusiran a intervalli regolari. Durante tutto il periodo dello studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e valuteranno anche altri aspetti come il numero di sanguinamenti spontanei, i sanguinamenti nelle articolazioni, i cambiamenti nell’attività fisica, l’intensità del dolore e la qualità della vita dei bambini. Alcuni bambini che hanno già partecipato a studi precedenti con fitusiran potranno continuare a ricevere questo medicinale in questo nuovo studio.

Oltre al fitusiran, lo studio coinvolge anche altri trattamenti come il Fattore VIII, il Fattore IX, e il Fattore VIIa, che sono proteine utilizzate per aiutare il sangue a coagulare. Questi trattamenti possono essere somministrati per via endovenosa o sottocutanea. Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un periodo prolungato per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del fitusiran nel ridurre i sanguinamenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il fitusiran e potrebbero ricevere anche un placebo. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la frequenza dei sanguinamenti. Lo studio mira a migliorare la qualità della vita delle persone con emofilia, riducendo il numero di episodi di sanguinamento e migliorando la loro salute fisica generale.

Lo scopo dello studio è confermare i livelli di dose appropriati di fitusiran per i bambini con emofilia grave. Il fitusiran è un tipo di trattamento che mira a ridurre l’attività di una proteina nel sangue chiamata antitrombina, che può aiutare a migliorare la coagulazione del sangue nei pazienti con emofilia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Lo studio è aperto e multinazionale, il che significa che i partecipanti e i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato e che lo studio si svolge in diversi paesi. I ricercatori raccoglieranno dati sui livelli di antitrombina nel plasma e sulla concentrazione di fitusiran nel sangue dei partecipanti. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace per i bambini con emofilia A o B. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2025.

Oltre a fitusiran, lo studio coinvolge anche altri trattamenti come eptacog alfa (attivato), albutrepenonacog alfa, fattore VIII bypassante, antitrombina III e damoctocog alfa pegol, somministrati tramite iniezione endovenosa. Questi trattamenti sono utilizzati per confrontare l’efficacia e la sicurezza del fitusiran. Lo studio è progettato per includere partecipanti maschi di età pari o superiore a 12 anni con emofilia grave, con o senza anticorpi inibitori contro i fattori VIII o IX.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con fitusiran per un periodo massimo di 36 mesi. L’efficacia del trattamento sarà valutata in base alla frequenza degli episodi di sanguinamento trattati. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell’emofilia e ridurre gli episodi di sanguinamento nei pazienti affetti da questa condizione. Il termine previsto per lo studio è marzo 2028.