Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei pazienti con emofilia B da moderatamente grave a grave. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza dei sanguinamenti e sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per adattarsi in base ai risultati ottenuti, il che significa che il trattamento potrebbe essere modificato per migliorare i risultati per i partecipanti. I risultati attesi includono una riduzione del numero di episodi di sanguinamento e un miglioramento della qualità della vita dei pazienti. Lo studio si concluderà nel 2026, e i dati raccolti aiuteranno a determinare se SerpinPC è un trattamento efficace e sicuro per le persone con emofilia.