Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del denecimig quando viene usato in modo continuativo per prevenire i sanguinamenti nelle persone con emofilia A, sia in quelle che hanno sviluppato inibitori sia in quelle che non li hanno. Lo studio vuole anche osservare come funziona il medicinale nel tempo, quanti episodi di sanguinamento si verificano durante il trattamento e se il corpo produce anticorpi contro il medicinale stesso.

I partecipanti allo studio provengono da altri studi precedenti con lo stesso medicinale e continuano il trattamento con denecimig per un periodo che può durare fino a circa cinque anni. Durante questo tempo, ricevono regolarmente le iniezioni del medicinale sotto la pelle e vengono monitorati attraverso visite mediche programmate. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli eventuali effetti indesiderati, sulle reazioni nel punto dove viene fatta l’iniezione, sul numero di episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento e sulla quantità di medicinale presente nel sangue. In alcuni paesi, lo studio include anche bambini molto piccoli, di età inferiore a un anno, che non hanno mai ricevuto trattamenti o ne hanno ricevuti pochissimi.

Il medicinale studiato si chiama denecimig, noto anche con il nome in codice NNC0365-3769 o Mim8, ed è una soluzione per iniezione che viene somministrata sotto la pelle. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del passaggio diretto dal trattamento preventivo con emicizumab al trattamento preventivo con denecimig. Durante questo passaggio, il corpo ha bisogno di tempo per eliminare completamente l’emicizumab prima che il nuovo medicinale diventi pienamente efficace, e questo periodo viene chiamato periodo di eliminazione.

Lo studio è aperto, il che significa che sia i partecipanti che i medici sanno quale medicinale viene somministrato. I partecipanti sono adulti e adolescenti di almeno 12 anni che sono già in trattamento preventivo con emicizumab da almeno 8 settimane e per i quali è già stata presa la decisione di interrompere questo trattamento. Durante lo studio, che dura circa 26 settimane, vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che possono verificarsi, sull’esperienza nell’uso del dispositivo per l’iniezione e sul carico che il trattamento rappresenta per i partecipanti. I partecipanti devono essere disposti a seguire le visite programmate e a compilare un diario elettronico.

Il concizumab è somministrato come soluzione iniettabile e viene confrontato con il trattamento tradizionale che si utilizza solo quando necessario, noto come trattamento “on-demand”. I partecipanti allo studio riceveranno il concizumab tramite un dispositivo chiamato penna iniettore PDS290. Lo studio mira a determinare se il concizumab può ridurre il numero di episodi di sanguinamento rispetto al trattamento tradizionale.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di episodi di sanguinamento e altri effetti del trattamento. Lo studio include anche un gruppo di controllo che non riceverà il concizumab ma continuerà con il trattamento “on-demand”. L’obiettivo è capire se il concizumab può offrire un miglioramento significativo nella gestione dell’emofilia con inibitori.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei pazienti con emofilia B da moderatamente grave a grave. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza dei sanguinamenti e sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per adattarsi in base ai risultati ottenuti, il che significa che il trattamento potrebbe essere modificato per migliorare i risultati per i partecipanti. I risultati attesi includono una riduzione del numero di episodi di sanguinamento e un miglioramento della qualità della vita dei pazienti. Lo studio si concluderà nel 2026, e i dati raccolti aiuteranno a determinare se SerpinPC è un trattamento efficace e sicuro per le persone con emofilia.