Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco NST-6179 sia sicuro e ben tollerato dai pazienti, oltre a studiare come il corpo elabora il farmaco e quali effetti produce sui marcatori della malattia epatica. Lo studio è diviso in due parti principali. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per quattro settimane, mentre nella seconda parte il trattamento durerà dodici settimane. Durante tutto lo studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso esami del sangue, controlli delle funzioni vitali ed elettrocardiogrammi.

I partecipanti allo studio continueranno a ricevere la loro normale nutrizione parenterale durante tutto il periodo di trattamento. I medici raccoglieranno campioni di sangue e urina per misurare i livelli del farmaco nel corpo e per valutare i cambiamenti nei marcatori biologici che indicano lo stato di salute del fegato, del metabolismo dei grassi e degli zuccheri. Questo studio randomizzato e controllato con placebo significa che alcuni partecipanti riceveranno il farmaco attivo mentre altri riceveranno un placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato fino alla fine dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia iniziale del trapianto di microbiota fecale sui sintomi gastrointestinali nei bambini di età compresa tra 36 e 72 mesi con disturbi dello spettro autistico. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per un periodo di 18 settimane. I genitori valuteranno i sintomi gastrointestinali dei loro figli utilizzando una scala di valutazione specifica, mentre i medici controlleranno eventuali effetti collaterali e il miglioramento dei sintomi autistici.

Lo studio prevede diverse fasi di valutazione, tra cui controlli a 4, 18 e 24 settimane, e un’ulteriore valutazione a 12 mesi. I genitori e i medici utilizzeranno questionari e scale di valutazione per monitorare i progressi e la qualità della vita dei bambini. L’obiettivo è ridurre i sintomi gastrointestinali e migliorare i sintomi autistici, contribuendo così a una migliore qualità della vita per i bambini coinvolti.