Lo studio è di fase 3 e segue le persone per un periodo di tempo stabilito. Dopo l’assegnazione casuale del trattamento, una parte dei partecipanti riceve AOC 1044 e un’altra parte riceve placebo. In seguito, è previsto anche un periodo in cui il trattamento viene mostrato in modo aperto, così che il farmaco assegnato sia noto. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sul movimento, sulla forza e sulla sicurezza del trattamento, come eventuali effetti indesiderati e cambiamenti negli esami di controllo.

Lo scopo della ricerca è valutare se la terapia migliora la funzione muscolare rispetto al placebo. I partecipanti ricevono l’infusione una sola volta e poi vengono seguiti per circa 540 giorni, durante i quali vengono misurati diversi parametri come la velocità di alzarsi da seduti, la capacità di camminare, di salire le scale e la funzione polmonare. Si controlla anche la presenza di microdystrophin, una proteina che dovrebbe sostituire quella mancante nella malattia, e si utilizza il test North Star Ambulatory Assessment, una scala che valuta le abilità motorie quotidiane.

Durante l’intero periodo di osservazione vengono registrati eventuali effetti indesiderati e problemi di salute, al fine di garantire la sicurezza dei partecipanti e capire se il beneficio sulla capacità di movimento è significativo.

L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di questo trattamento. Il farmaco viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, un metodo che prevede l’inserimento di una soluzione direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena, con una frequenza settimanale. Durante il periodo di osservazione, verranno monitorati vari aspetti della salute per garantire che il farmaco sia ben tollerato dal corpo.

Lo scopo principale dello studio è verificare se SAT-3247 sia sicuro e ben tollerato, e se possa migliorare la forza muscolare nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. I medici misureranno la forza dei muscoli utilizzando uno strumento chiamato dinamometro, che permette di valutare quanto forza i muscoli riescono a produrre. Lo studio durerà dodici settimane durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo ogni giorno. Durante questo periodo verranno effettuate diverse visite mediche per controllare la sicurezza del trattamento e valutare eventuali cambiamenti nella funzione muscolare.

Nel corso dello studio verranno eseguiti vari esami per valutare l’effetto del trattamento sui muscoli. Questi includono una risonanza magnetica per osservare la quantità di grasso presente nei muscoli, una piccola biopsia muscolare per studiare le caratteristiche delle fibre muscolari, e test di funzionalità come la capacità di salire le scale e di alzarsi da terra. Verranno inoltre effettuati esami del sangue per misurare alcuni marcatori muscolari e test di respirazione per valutare la funzione polmonare. Durante tutto lo studio i medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti attraverso esami fisici, analisi di laboratorio e controlli del cuore.

Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi del farmaco BMN 351 nei pazienti affetti da questa condizione. Il farmaco è un oligonucleotide fosforotioato, una molecola progettata per correggere specifici difetti genetici presenti in alcuni pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco attraverso infusione in vena. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso esami del sangue, esami delle urine, elettrocardiogramma ed ecocardiografia. Verranno anche studiati i livelli del farmaco nel sangue, nelle urine e nei muscoli per capire come il corpo risponde al trattamento.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, si valuterà la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in un gruppo ristretto di pazienti, utilizzando dosi crescenti del medicinale. Alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio, mentre altri riceveranno un placebo. Durante questa fase, verranno effettuati prelievi di sangue, urine e piccoli campioni di tessuto muscolare per valutare come il farmaco agisce nell’organismo.

Nella seconda parte dello studio, si valuterà l’efficacia del trattamento su un gruppo più ampio di pazienti. Come nella prima parte, alcuni pazienti riceveranno il farmaco ENTR-601-45 mentre altri riceveranno una soluzione di cloruro di sodio come placebo. Lo studio è “in doppio cieco”, il che significa che né i pazienti né i medici sapranno chi riceve il farmaco e chi il placebo durante il corso della sperimentazione.

Lo studio è diviso in due parti e prevede la somministrazione del farmaco sperimentale o del placebo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso infusioni e verranno monitorati per valutare come il loro organismo risponde al farmaco. Il principale scopo dello studio è verificare la sicurezza e l’efficacia del trattamento nei pazienti affetti da questa forma specifica di distrofia muscolare.

Durante il corso dello studio, i medici monitoreranno attentamente le condizioni dei partecipanti attraverso vari esami, tra cui analisi del sangue, esami fisici e test della funzionalità muscolare. Verrà anche valutata la capacità dei pazienti di svolgere determinate attività fisiche, come camminare e salire le scale, per comprendere come il farmaco influisce sulla forza muscolare e sulla mobilità.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una dose del trattamento e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione. Saranno effettuati vari test per valutare i livelli di una proteina chiamata microdistrofina e la sua distribuzione nei tessuti, oltre a misurare la capacità di camminare e altre funzioni fisiche.

Lo studio si concentrerà anche su come il corpo reagisce al trattamento, inclusa la risposta immunitaria e la distribuzione del vettore virale utilizzato nella terapia genica. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di SGT-003 come potenziale trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento DT-DEC01 tramite iniezioni. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nella forza e nella funzione muscolare. I test includeranno valutazioni della forza muscolare e della capacità di camminare, adattati allo stadio della malattia di ciascun partecipante. Lo studio è suddiviso in due fasi, ognuna delle quali si concentrerà su diversi aspetti della sicurezza e dell’efficacia del trattamento.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, durante i quali i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare i progressi e la sicurezza del trattamento. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare la Distrofia Muscolare di Duchenne e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia. L’uso di cellule muscolari speciali rappresenta un approccio innovativo e promettente nel campo della terapia cellulare.

Lo scopo dello studio è valutare se il Metoprololo può rallentare il peggioramento della funzione cardiaca nei ragazzi con DMD, confrontandolo con un placebo. I partecipanti allo studio sono ragazzi di età compresa tra 8 e 17 anni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Metoprololo o un placebo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella funzione del cuore. Il trattamento durerà fino a 60 giorni e sarà somministrato per via orale sotto forma di compresse a rilascio prolungato.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il Metoprololo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali. L’obiettivo principale è osservare il cambiamento nella frazione di eiezione del ventricolo sinistro, una misura della funzione cardiaca, utilizzando l’ecocardiografia. I risultati aiuteranno a capire se il Metoprololo può essere un trattamento efficace per prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con DMD.

Lo scopo principale dello studio è valutare come questi farmaci influenzano la capacità di camminare, la resistenza e la funzione muscolare nei pazienti. Durante la fase iniziale, i partecipanti riceveranno uno dei due farmaci o un placebo senza sapere quale stanno ricevendo. Successivamente, ci sarà una fase in cui tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. Lo studio si svolgerà in più centri e durerà diversi anni per raccogliere dati completi sugli effetti a lungo termine dei farmaci.

La ricerca si concentrerà su cambiamenti nella distanza percorsa camminando, misurata con un test chiamato 6MWT (test del cammino di sei minuti), e su altri aspetti della salute muscolare. I risultati aiuteranno a capire se Casimersen e Golodirsen possono migliorare la qualità della vita delle persone con Distrofia Muscolare di Duchenne. I partecipanti saranno monitorati attentamente per garantire la loro sicurezza durante tutto il periodo dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di ATL1102 nel migliorare la funzione muscolare delle braccia nei partecipanti. Lo studio è diviso in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono ATL1102 o un placebo, e una fase successiva in cui tutti i partecipanti ricevono ATL1102. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni settimanali e verranno monitorati per eventuali cambiamenti nella forza muscolare e nella sicurezza del trattamento.

Il trattamento con ATL1102 sarà valutato per un periodo massimo di 49 settimane. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la funzione muscolare delle braccia e la loro salute generale. Lo studio mira a determinare se ATL1102 può aiutare a mantenere o migliorare la funzione muscolare nei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne che non possono più camminare.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza del Delandistrogene moxeparvovec nei partecipanti. Durante lo studio, i bambini riceveranno il farmaco attraverso un’infusione endovenosa. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali e per verificare se il farmaco aiuta a produrre la proteina distrofina. Lo studio è progettato per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento nel tempo.

Durante lo studio, tutti i partecipanti riceveranno Givinostat per un periodo prolungato. Non ci sono gruppi di controllo o placebo, quindi ogni paziente riceverà il trattamento attivo. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro condizione fisica nel tempo. Lo studio mira a raccogliere dati su come Givinostat possa influenzare la funzione muscolare e la qualità della vita dei pazienti con DMD.

Lo studio è progettato per includere pazienti che hanno già ricevuto Givinostat in studi precedenti, garantendo così una continuità nel trattamento. I partecipanti saranno seguiti per diversi anni, con valutazioni periodiche per monitorare la loro salute e il progresso della malattia. Questo approccio aiuterà a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel lungo termine per le persone affette da DMD.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del Satralizumab nei pazienti pediatrici con DMD. Si intende osservare come il farmaco influenzi la densità minerale ossea, utilizzando una tecnica chiamata assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA), e come venga eliminato dal corpo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 104 settimane.

Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti significativi nei segni vitali e nei risultati degli esami fisici. Saranno inoltre valutati i livelli di Satralizumab nel sangue e la presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco. L’obiettivo è comprendere meglio l’impatto del Satralizumab sulla salute ossea e generale dei partecipanti con DMD.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento Delandistrogene Moxeparvovec o un placebo. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nella forza e nella funzione muscolare, così come per osservare eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a vedere se il trattamento può migliorare la capacità di movimento delle braccia e delle mani, oltre a valutare altri aspetti della salute muscolare e respiratoria. I risultati aiuteranno a capire se Delandistrogene Moxeparvovec può essere un’opzione efficace per le persone con Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio è progettato per durare fino al 2027, con un monitoraggio continuo dei partecipanti per garantire la sicurezza e raccogliere dati sui benefici del trattamento.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento nel ripristinare la sintesi della distrofina nei muscoli trattati. I partecipanti riceveranno un’unica iniezione intramuscolare del farmaco DMD06-MAB. La sicurezza sarà monitorata osservando eventuali effetti collaterali locali o sistemici, mentre l’efficacia sarà valutata misurando l’espressione della distrofina nei muscoli trattati. Lo studio è progettato per includere pazienti non deambulanti con Distrofia Muscolare di Duchenne e una specifica mutazione nel gene della distrofina.

Questo studio è di tipo non randomizzato e aperto, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il trattamento e sia i medici che i partecipanti saranno a conoscenza del trattamento somministrato. La durata prevista dello studio è fino alla fine del 2025, con l’inizio del reclutamento dei partecipanti previsto per la metà del 2024. L’obiettivo è determinare se il trattamento può migliorare la produzione di distrofina nei muscoli e se è sicuro per i pazienti.

Lo scopo dello studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento a lungo termine con vamorolone nei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne. In particolare, si vuole valutare la sicurezza del farmaco in relazione alle fratture vertebrali, che sono rotture delle ossa della colonna vertebrale. I partecipanti a questo studio sono ragazzi che hanno già completato studi precedenti con vamorolone. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione fisica.

Lo studio prevede di raccogliere dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, come il numero di fratture vertebrali e non vertebrali, la presenza di cataratte, e cambiamenti nel peso corporeo e nell’altezza. Inoltre, verranno valutati i progressi nei test di camminata e altre misure di mobilità. Queste informazioni aiuteranno a comprendere meglio come vamorolone possa influenzare la salute a lungo termine dei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe e processa Givinostat e verificare la sicurezza del farmaco quando viene assunto a lungo termine. Lo studio è diviso in due fasi: una fase iniziale, chiamata “Core Phase”, e una fase di estensione. Durante la Core Phase, i ricercatori osserveranno come il farmaco si comporta nel corpo dei bambini. Nella fase di estensione, si concentreranno sulla sicurezza del farmaco e su eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi nel tempo.

I partecipanti riceveranno Givinostat per un periodo prolungato, e i ricercatori monitoreranno attentamente la loro salute e il modo in cui il farmaco influisce sulla loro condizione. Questo studio aiuterà a capire meglio se Givinostat può essere un trattamento sicuro ed efficace per i bambini con DMD. Durante tutto il periodo dello studio, i bambini saranno seguiti da vicino per garantire la loro sicurezza e benessere.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di dosi elevate di eteplirsen in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne. La ricerca è divisa in due parti: una fase iniziale aperta in cui i partecipanti ricevono dosi crescenti del farmaco, seguita da una fase in cui le dosi vengono confrontate in modo più dettagliato. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco una volta alla settimana attraverso un’infusione endovenosa.

La ricerca mira a capire come dosi diverse di eteplirsen influenzano la funzione motoria nei pazienti che possono camminare e che hanno specifiche mutazioni genetiche. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro capacità di movimento. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. Un placebo potrebbe essere utilizzato per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Viltolarsen nei ragazzi che hanno già partecipato a un precedente studio correlato. I partecipanti riceveranno dosi settimanali di 80 mg/kg di Viltolarsen. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come i segni vitali, esami fisici, test di laboratorio e la presenza di eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno effettuati test per valutare la forza muscolare e la capacità di camminare.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolge ragazzi che sono in grado di camminare e che hanno completato uno studio precedente con Viltolarsen. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e possa offrire benefici a lungo termine per i pazienti con DMD. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di Delandistrogene moxeparvovec. I partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali e per osservare i cambiamenti nella loro capacità di movimento e nella funzione muscolare. Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche per misurare la forza muscolare e la capacità di camminare, oltre a esami come la risonanza magnetica (MRI) per controllare la salute muscolare e cardiaca.

Questo studio è una continuazione di ricerche precedenti e si concentra su persone che hanno già ricevuto il trattamento con Delandistrogene moxeparvovec. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e capire meglio come influisce sulla salute muscolare nel tempo. I partecipanti saranno monitorati per diversi anni per raccogliere dati completi sulla loro salute e benessere.

Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia di dosi multiple di DYNE-251. Durante il corso dello studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco DYNE-251, mentre altri riceveranno una soluzione di destrosio al 5% come placebo. Il trattamento viene somministrato secondo diversi schemi di dosaggio, con intervalli di 4 o 8 settimane tra le somministrazioni.

Nel corso dello studio verranno effettuate varie valutazioni, tra cui l’analisi dei livelli di proteina distrofina nel tessuto muscolare e il monitoraggio della funzionalità muscolare. I partecipanti saranno sottoposti a prelievi di tessuto muscolare e analisi del sangue per valutare gli effetti del trattamento. Lo studio prevede anche il monitoraggio di eventuali effetti collaterali e della risposta del sistema immunitario al farmaco.

Lo scopo principale dello studio è dimostrare che il trattamento con Fordadistrogene Movaparvovec è più efficace del placebo nel migliorare la capacità di movimento, misurata attraverso un test chiamato North Star Ambulatory Assessment (NSAA). I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nella loro capacità di camminare e svolgere altre attività fisiche. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo.

Oltre al trattamento principale, lo studio include anche l’uso di Eculizumab, un altro farmaco somministrato come concentrato per soluzione per infusione. Questo farmaco è incluso per valutare ulteriori aspetti della sicurezza e dell’efficacia del trattamento. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se Fordadistrogene Movaparvovec può diventare un’opzione di trattamento per le persone con Distrofia Muscolare di Duchenne.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno Givinostat o un placebo per un periodo di 18 mesi. Il placebo è una sostanza senza principi attivi utilizzata per confrontare gli effetti del farmaco in studio. I ricercatori valuteranno se Givinostat può ridurre il declino muscolare nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi i segni vitali e i risultati di test di laboratorio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di SQY51 nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio è suddiviso in due fasi: una fase iniziale di 13 settimane in cui verranno somministrate dosi crescenti del farmaco, seguita da una fase di 32 settimane per osservare gli effetti a lungo termine. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco tramite iniezioni e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione fisica.

Oltre a valutare la sicurezza, lo studio esaminerà anche come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza SQY51. I partecipanti saranno sottoposti a vari test, tra cui esami del sangue e valutazioni della funzione muscolare e cardiaca, per raccogliere dati completi sugli effetti del trattamento. Questo aiuterà a determinare se SQY51 può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone affette da Distrofia Muscolare di Duchenne.

Lo studio è suddiviso in tre parti. Nella prima parte, si cercherà di determinare la dose più sicura ed efficace di GNT0004. Successivamente, nella seconda parte, la terapia verrà confrontata con un placebo per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel corso di un anno. Infine, la terza parte prevede un monitoraggio a lungo termine per continuare a valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione muscolare.

Oltre a GNT0004, lo studio utilizza anche altri farmaci come Eculizumab, Sirolimus, Prednisolone, e Metilprednisolone, che sono somministrati per via orale o tramite infusione, a seconda del farmaco. Questi farmaci sono utilizzati per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita dei partecipanti. L’obiettivo principale dello studio è dimostrare l’efficacia clinica della terapia genica rispetto al placebo e garantire che sia sicura e ben tollerata dai partecipanti.