Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco EDG-5506 e saranno monitorati per un periodo di tempo prolungato. Verranno esaminati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi esami di laboratorio, segni vitali, esami fisici e neurologici, e la funzione cardiaca e polmonare. Lo studio mira a raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali e su come il farmaco influisce sulla salute generale dei partecipanti.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’osservazione degli effetti del EDG-5506. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare i sintomi della Distrofia Muscolare di Becker. Lo studio è progettato per fornire una comprensione più approfondita di come il farmaco possa aiutare le persone con questa condizione a lungo termine.

Lo studio è progettato per essere “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere EDG-5506 o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di un enzima chiamato creatina chinasi, che può indicare danni muscolari.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari esami, tra cui analisi del sangue, esami fisici e test di funzionalità cardiaca e polmonare. Questi esami aiuteranno a valutare la sicurezza del farmaco e il suo impatto sulla salute muscolare. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come EDG-5506 possa influenzare i sintomi e la progressione delle malattie neuromuscolari studiate.

Lo studio è progettato per essere “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari test per misurare la forza e la funzionalità muscolare, oltre a esami del sangue per monitorare i livelli di creatina chinasi e altri marcatori. L’obiettivo è determinare se EDG-5506 può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone con Distrofia Muscolare di Becker. Lo studio durerà fino al 2026, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2022.