Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento continuativo con questa combinazione di farmaci in pazienti che hanno già ricevuto un trattamento simile in precedenza. I pazienti riceveranno il medicinale per via orale, con una dose massima giornaliera stabilita in base al peso corporeo.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso esami di laboratorio e controlli della funzionalità cardiaca. Verranno anche valutati altri aspetti importanti come la capacità motoria, la funzione respiratoria e la qualità della vita dei pazienti. Il trattamento potrà continuare per un periodo fino a 72 mesi, durante i quali i pazienti saranno regolarmente seguiti dal personale medico.